Intellia Therapeutics, Inc. anuncia la dosis al primer paciente del estudio de fase 3 MAGNITUDE de NTLA-2001 como tratamiento de dosis única basado en CRISPR para la amiloidosis de transtiretina con miocardiopatía
18 de marzo 2024 a las 12:30
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Intellia Therapeutics, Inc. anunció la dosificación del primer paciente en el ensayo pivotal global de fase 3 MAGNITUDE de NTLA-2001. NTLA-2001 es una terapia en investigación in vivo basada en CRISPR diseñada como tratamiento de dosis única para inactivar el gen TTR y evitar así la producción de la proteína TTR para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR). El ensayo MAGNITUDE está evaluando la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en pacientes con amiloidosis ATTR con cardiomiopatía.
El ensayo clínico pivotal de fase 3 MAGNITUDE es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en aproximadamente 765 pacientes con amiloidosis de transtiretina con cardiomiopatía (ATTR-CM). El criterio de valoración primario del estudio es un criterio de valoración compuesto de mortalidad cardiovascular (CV) y acontecimientos relacionados con la CV. Los pacientes adultos con ATTR-CM hereditaria o de tipo salvaje serán aleatorizados 2:1 para recibir una única infusión de 55 mg de NTLA-2001 o placebo.
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Intellia Therapeutics, Inc. es una empresa de edición genómica en fase clínica, centrada en el desarrollo de terapias curativas mediante la tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas/CRISPR asociada 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 es una tecnología para la edición del genoma, el proceso de alteración de secuencias seleccionadas del ácido desoxirribonucleico genómico. Está centrada en aprovechar su plataforma modular para avanzar en terapias in vivo y ex vivo de enfermedades con gran necesidad no cubierta. Su principal candidato in vivo, NTLA-2001, para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), así como NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH) son los primeros candidatos terapéuticos basados en CRISPR/Cas9 que se administran sistémicamente, mediante infusión intravenosa (IV), para la edición de precisión de un gen en un tejido diana en humanos. También está desarrollando aplicaciones ex vivo para abordar la inmuno-oncología y las enfermedades autoinmunes.
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