Intellia Therapeutics, Inc. anunció la publicación en línea de los resultados provisionales de la fase 1 del estudio de fase 1/2 de NTLA-2002 en el New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 es una terapia experimental de edición génica in vivo basada en CRISPR que se está desarrollando como tratamiento de dosis única para el angioedema hereditario (AEH), una enfermedad genética rara que provoca ataques de hinchazón potencialmente mortales. Además, la empresa sigue en vías de iniciar un estudio pivotal global para NTLA-2002 en la segunda mitad de 2024, sujeto a la respuesta reguladora.

Este es el segundo programa consecutivo de Intellia basado en CRISPR in vivo cuyos datos clínicos iniciales se publican en el New England Journal of medicine, lo que respalda aún más el inmenso impacto potencial que su plataforma patentada de edición genética podría tener en el futuro de la salud humana. Los datos comunicados mostraron que una dosis única de NTLA-2002 condujo a una reducción media del 95% en la tasa mensual de ataques de AEH en los 10 pacientes de la porción de fase 1. El estudio de fase 1/2 en curso de Intellia está evaluando la seguridad y la actividad de NTLA-2002 en adultos con angioedema hereditario (AEH) de tipo I o II.

Los datos clínicos provisionales de fase 1 mostraron reducciones drásticas de la tasa de ataques, así como reducciones consistentes, profundas y duraderas de los niveles de calicreína. NTLA-2002 ha recibido cinco designaciones reguladoras notables, entre las que se incluyen la designación de medicamento huérfano y RMAT por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., el pasaporte a la innovación por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA), la designación de medicamento prioritario (PRIME) por la Agencia Europea de Medicamentos, así como la designación de medicamento huérfano por la Comisión Europea. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otros los riesgos relacionados con la relación de Intellia con terceros, incluidos sus licenciantes y licenciatarios; los riesgos relacionados con la capacidad de sus licenciantes para proteger y mantener su posición de propiedad intelectual; las incertidumbres relacionadas con la autorización, el inicio, la inscripción y la realización de estudios y otros requisitos de desarrollo de sus productos candidatos, incluida la NTLA-2002; el riesgo de que NTLA-2002 no se desarrolle y comercialice con éxito; y el riesgo de que los resultados de los estudios preclínicos stu dies o clínicos, como el estudio clínico de NTLA-2002, no sean predictivos de futuros resultados en relación con futuros estudios para el mismo producto candidato u otros productos candidatos de Intellia.

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