Intellia Therapeutics, Inc. y ReCode Therapeutics anunciaron una colaboración estratégica para desarrollar medicamentos genómicos novedosos para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ). La FQ es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen CFTR, que provoca la acumulación de mucosidad espesa en los pulmones, el aparato digestivo y otros órganos. La FQ puede provocar infecciones potencialmente mortales, insuficiencia respiratoria y otras complicaciones graves.

La colaboración aprovechará la plataforma de edición genética basada en CRISPR propiedad de Intellia, incluida su tecnología de escritura de ADN, y la plataforma de administración de nanopartículas lipídicas (LNP) Selective Organ Targeting (SORT) propiedad de ReCode para corregir con precisión una o más mutaciones genéticas causantes de la enfermedad de FQ. Como parte del acuerdo, las empresas centrarán los esfuerzos iniciales de investigación en enfoques terapéuticos que aborden la fibrosis quística para pacientes que disponen de opciones de tratamiento limitadas o inexistentes, con la oportunidad de ampliar el alcance de la colaboración en fases posteriores. Intellia será responsable del diseño de la estrategia de edición y de los componentes de grado de investigación para las terapias en investigación.

ReCode dirigirá el posterior desarrollo preclínico y clínico. ReCode también dirigirá la comercialización mundial de determinados programas derivados de la colaboración. Intellia tendrá derecho a recibir pagos por hitos comerciales y de desarrollo previamente especificados, así como regalías sobre las ventas potenciales.

Intellia también podrá ejercer una opción para liderar la comercialización en EE.UU. de determinados programas. Esta colaboración con ReCode tiene por objeto alcanzar ese objetivo mientras trabajamos juntos para acelerar el desarrollo de terapias que podrían cambiar la vida de las personas con fibrosis quística.