Intellia Therapeutics, Inc. ha presentado sus hitos previstos y las prioridades estratégicas para 2022. Hitos previstos para 2022: NTLA-2001 para la amiloidosis ATTR: NTLA-2001 es la primera terapia en investigación basada en CRISPR que se administra sistémicamente para editar genes dentro del cuerpo humano, y tiene el potencial de ser el primer tratamiento de dosis única para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). NTLA-2001, administrado con la tecnología de nanopartículas lipídicas (LNP) in vivo de la empresa, ofrece la posibilidad de detener y revertir la enfermedad mediante una reducción profunda y permanente de la proteína transtiretina (TTR) tras una única dosis. NTLA-2001 forma parte de un acuerdo de codesarrollo/copromoción entre Intellia, la parte principal de este programa, y Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Regeneron). Intellia ha anunciado que el primer paciente del brazo de cardiomiopatía del estudio de fase 1 ha recibido la dosis de NTLA-2001. Esto se produce tras el reciente anuncio de la empresa de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobó una modificación del protocolo para el estudio de fase 1 de NTLA-2001 en curso de la empresa para incluir a pacientes con amiloidosis ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM). El estudio incluye ahora a pacientes con ATTR-CM inscritos en nuevas cohortes de escalada de dosis y de expansión. La inclusión de la población de pacientes con ATTR-CM se suma al estudio original de fase 1, que sigue evaluando NTLA-2001 en pacientes con amiloidosis hereditaria ATTR con polineuropatía (ATTRv-PN). Intellia espera completar la inscripción del estudio de fase 1 para los sujetos con ATTRv-PN y ATTR-CM en 2022. Intellia pretende presentar datos clínicos provisionales adicionales de NTLA-2001 en pacientes con ATTRv-PN de la Parte 1, la parte de dosis única ascendente, e iniciar la Parte 2, una expansión de una sola cohorte, en el primer trimestre de 2022. Los datos que se presentarán en un evento patrocinado por la empresa procederán de las cuatro cohortes de dosis de ATTRv-PN de la Parte 1 e incluirán la seguridad y la eliminación de TTR en suero para las cohortes 3 y 4, así como un primer vistazo a la durabilidad en todas las cohortes. NTLA-2002 para el AEH: NTLA-2002 aprovecha la tecnología de administración de PNL in vivo propiedad de Intellias para eliminar el gen KLKB1 en el hígado con el potencial de reducir permanentemente la proteína y la actividad de la calicreína plasmática total, un mediador clave del AEH. Este enfoque de investigación tiene como objetivo prevenir los ataques de las personas que viven con AEH mediante la supresión continua de la actividad de la calicreína plasmática después de una sola dosis y eliminar la importante carga de tratamiento asociada a las terapias disponibles actualmente para el AEH. NTLA-3001 para la enfermedad pulmonar asociada al AEH: NTLA-3001 es un candidato de desarrollo de inserción génica dirigida in vivo mediada por CRISPR de propiedad exclusiva de Intellias. Está diseñado con el objetivo de insertar con precisión una copia sana del gen SERPINA1, que codifica la proteína alfa-1 antitripsina (A1AT), con el potencial de restaurar la expresión permanente de la proteína A1AT funcional a niveles terapéuticos tras una única dosis. Este enfoque pretende abordar la enfermedad pulmonar asociada a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) y eliminar la necesidad de infusiones semanales subóptimas de terapia de aumento de A1AT o de trasplante de pulmón en los casos graves. Intellia está llevando a cabo actividades de habilitación de nuevos fármacos (IND) para NTLA-3001 con planes de presentar un IND o un equivalente IND en 2023. La compañía también continúa explorando estrategias de edición adicionales para la AATD. NTLA-5001 para la LMA: NTLA-5001 es una terapia autóloga de células T (TCR)-Células T diseñada para dirigirse al antígeno del tumor de Wilms 1 (WT1) para el tratamiento de todos los subtipos genéticos de leucemia mieloide aguda (LMA). En el cuarto trimestre de 2021, Intellia inició la selección de pacientes en el estudio de fase 1/2a de NTLA-5001 para pacientes con LMA. La Compañía espera dosificar a su primer paciente en las próximas semanas e inscribir pacientes a lo largo del año. A finales de este año, la empresa tiene previsto ofrecer orientación sobre el calendario de la primera lectura de datos prevista, con el objetivo de demostrar la prueba de concepto clínica de su plataforma basada en el TCR.