Ionis recibe la designación de vía rápida de la FDA para el olezarsen en pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar
31 de enero 2023 a las 13:05
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido al olezarsén la designación de Vía Rápida para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SFC).El SFC es una enfermedad genética debilitante caracterizada por niveles gravemente elevados de triglicéridos plasmáticos y un riesgo de pancreatitis aguda impredecible y potencialmente mortal. Además de la pancreatitis aguda, los pacientes con SCA corren el riesgo de padecer complicaciones crónicas debidas a daños permanentes en los órganos, como pancreatitis crónica y diabetes de tipo 3c. En la actualidad no existen terapias aprobadas para el tratamiento del SFC en EE.UU. La designación Fast Track está diseñada para acelerar la revisión por parte de la FDA de medicamentos nuevos e innovadores que demuestren el potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas.
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. se dedica a las terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN). La empresa cuenta con cinco medicamentos comercializados y una cartera de proyectos en neurología, cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes. Tiene nueve medicamentos en fase III de desarrollo y múltiples medicamentos adicionales en fase inicial y media de desarrollo. Los productos de la empresa incluyen SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI y WAYLIVRA. SPINRAZA se utiliza para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética progresiva, debilitante y a menudo mortal. QALSODY es un medicamento antisentido que se utiliza para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica por superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS), un trastorno neurodegenerativo poco frecuente que causa una pérdida progresiva de las neuronas motoras que conduce a la muerte. WAINUA es un medicamento en antisentido conjugado con LIgand (LICA) subcutáneo autoadministrado que se utiliza para el tratamiento de adultos con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN).