Jasper Therapeutics, Inc. anunció datos positivos adicionales de fase 1b/2a sobre el briquilimab como agente acondicionador en el tratamiento de la anemia de Fanconi (AF). Los datos se presentaron en el Simposio 2024 del Centro de Medicina Definitiva y Curativa de Stanford el 13 de marzo de 2024 en Palo Alto, California. El ensayo clínico de fase 1b/2a en curso, iniciado por investigadores, está evaluando un régimen de acondicionamiento que incluye briquilimab intravenoso como posible tratamiento para pacientes con FA en los que falla la médula ósea.

Los datos del estudio muestran que la infusión de briquilimab tiene un perfil de seguridad prometedor y parece ser bien tolerado en pacientes con FA, con los seis pacientes tratados logrando el injerto completo del donante y la recuperación total del recuento sanguíneo. El tratamiento puede incluir transfusiones de sangre o medicamentos para crear más glóbulos rojos, pero un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es actualmente la única cura. Acerca del ensayo clínico de fase 1/2 (NCT04784052) El estudio de fase 1/2 patrocinado por Stanford e iniciado por el investigador es un ensayo clínico abierto que evalúa el briquilimab como posible tratamiento para pacientes con FA en insuficiencia de médula ósea (FMO) que requieran un trasplante alogénico.

Utilizando briquilimab, el régimen elimina la necesidad de quimioterapia con busulfán o irradiación corporal total. Los resultados primarios incluyen la seguridad, la eficacia y el éxito del injerto.