Jazz Pharmaceuticals plc ha anunciado que seis presentaciones de la solución oral de Epidiolex® (cannabidiol) patrocinadas por la compañía, incluyendo tres resúmenes de última hora, se compartirán en la próxima reunión anual de la Sociedad Americana de Epilepsia (AES) de 2022, que se celebrará del 2 al 6 de diciembre de 2022 en Nashville, TN. Epidiolex, una formulación farmacéutica de cannabidiol (CBD) altamente purificado, es el primer medicamento de prescripción a base de cannabis derivado de plantas aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Está indicado para el tratamiento de pacientes con convulsiones asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), el síndrome de Dravet (DS) y el complejo de esclerosis tuberosa (TSC) en pacientes de 1 año o más.

Las presentaciones más destacadas incluyen: Dos resúmenes de la presentación tardía con el análisis de subgrupos de los resultados de la encuesta a los cuidadores de BECOME (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex): Aunque el inicio del LGS y del SD suele producirse en la infancia o en la niñez, estas afecciones son enfermedades que duran toda la vida y cuyos síntomas evolucionan con el tiempo. La encuesta BECOME es una encuesta de resultados globales de los cuidadores de pacientes con LGS o DS que caracterizó y cuantificó los resultados de las convulsiones y de las no convulsiones del tratamiento con Epidiolex. Los resultados de ambas presentaciones de pósteres demuestran que una proporción sustancial de los cuidadores de personas con LGS o SD tratadas con Epidiolex informaron de mejoras en los resultados de las convulsiones y no convulsiones de muchos pacientes, independientemente del grupo de edad (pacientes de < 18 años y >18 años).

Seguridad y eficacia a largo plazo del cannabidiol (CBD) complementario para las convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET): Resultados de 3 años de la extensión abierta (OLE) de GWPCARE6: Los datos finales del ensayo de fase 3 GWPCARE6 OLE evalúan la eficacia y seguridad a largo plazo de Epidiolex como complemento en pacientes con convulsiones asociadas al CET a lo largo de tres años. Los resultados sugieren que el tratamiento a largo plazo con Epidiolex como complemento fue bien tolerado y demostró una reducción sostenida de las convulsiones asociadas al CET en los pacientes durante hasta 156 semanas. HERRAMIENTA REST LGS: Uso en el mundo real para detectar el LGS y mejorar el acceso a la atención: El LGS no se diagnostica con frecuencia en la población adulta debido a la falta de transferencia de la historia clínica previa a los proveedores de adultos y a la evolución de los síntomas del LGS con el tiempo.

La herramienta de detección de epilepsia refractaria para pacientes con LGS (REST-LGS) se diseñó para mejorar la identificación y el tratamiento de los pacientes con LGS. Esta revisión retrospectiva de las historias clínicas de 100 pacientes de 18 años o más con epilepsia resistente a los fármacos (ERD) y discapacidades intelectuales y del desarrollo (DID) pretendía validar aún más la REST-LGS. Utilizando el REST-LGS, este estudio identificó que más de la mitad de los individuos sin un diagnóstico previo de LGS deberían ser remitidos para una evaluación diagnóstica adicional en un centro especializado en epilepsia, y validó aún más el REST-LGS para la identificación de potenciales pacientes con LGS con DRE y IDD.

El complejo de esclerosis tuberosa (CET) es una enfermedad genética rara. Esta afección provoca el crecimiento de tumores, en su mayoría benignos, en órganos vitales del cuerpo como el cerebro, la piel, el corazón, los ojos, los riñones y los pulmones6 y es una de las principales causas de epilepsia genética. Las personas con CET pueden experimentar diversos tipos de convulsiones.

Uno de los más comunes son los espasmos infantiles que suelen presentarse en el primer año de vida; también son muy frecuentes las convulsiones focales (o parciales). El CET está asociado a un mayor riesgo de autismo y discapacidad intelectual9 y la gravedad de la enfermedad puede variar mucho. En algunos niños la enfermedad es muy leve, mientras que otros pueden experimentar complicaciones que ponen en peligro su vida.

La epilepsia está presente en alrededor del 85 % de los pacientes con CET y puede progresar hasta volverse intratable a la medicación. Más del 60 % de los individuos con CET no consiguen controlar las crisis12 con los tratamientos estándar, como los fármacos antiepilépticos, la cirugía de la epilepsia, la dieta cetogénica o la estimulación del nervio vago, en comparación con el 30-40 % de los individuos con epilepsia que no tienen CET y que son resistentes a los fármacos. El síndrome de Dravet (SD) es una rara afección genética que aparece durante el primer año de vida con frecuentes convulsiones relacionadas con la fiebre (convulsiones febriles).

Más tarde, suelen aparecer otros tipos de convulsiones, como las mioclónicas (espasmos musculares involuntarios). Además, puede producirse un estado epiléptico, un estado potencialmente mortal de actividad convulsiva continua que requiere atención médica de urgencia. Los niños con SD suelen experimentar un desarrollo deficiente del lenguaje y las habilidades motoras, hiperactividad y dificultad para relacionarse con los demás.