KalVista Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado los resultados positivos del ensayo clínico de fase 3 KONFIDENT, que demuestran una eficacia estadística y clínicamente significativa del sebetralstat como terapia oral a demanda para el angioedema hereditario (AEH). KONFIDENT fue el ensayo más amplio y representativo jamás realizado en AEH, e incluyó adolescentes, pacientes que utilizaban profilaxis a largo plazo y todas las severidades y localizaciones de los ataques. El ensayo clínico cumplió todos los criterios de valoración primarios y secundarios clave y demostró un perfil de seguridad favorable.

Los ataques de AEH tratados tanto con 300 mg como con 600 mg de sebetralstat alcanzaron el criterio de valoración primario de inicio del alivio de los síntomas significativamente más rápido que el placebo (p < 0,0001 para 300 mg, p=0,0013 para 600 mg). La mediana del tiempo transcurrido hasta el inicio del alivio de los síntomas fue de 1,61 horas con sebetralstat 300 mg (IC: 1,28, 2,27), 1,79 horas con sebetralstat 600 mg (IC: 1,33, 2,27) y 6,72 horas con placebo (IC: 2,33, >12). En consonancia con estudios anteriores, el sebetralstat fue bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al del placebo.

No hubo retiradas de pacientes debidas a ningún acontecimiento adverso y no se observaron acontecimientos adversos graves (AA) relacionados con el tratamiento. Las tasas de acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento fueron del 2,3% para 300 mg de sebetralstat, del 2,2% para 600 mg de sebetralstat y del 4,8% para el placebo. Los criterios de valoración primarios y secundarios clave se analizaron en una secuencia jerárquica fija y se ajustaron por multiplicidad.

Los criterios de valoración secundarios clave mostraron: Los ataques tratados con 300 mg o 600 mg de sebetralstat lograron un tiempo significativamente más rápido hasta la reducción de la gravedad del ataque desde el inicio, en comparación con el placebo (p=0,0036 para 300 mg y p=0,0032 para 600 mg); Los ataques tratados con 300 mg o 600 mg de sebetralstat demostraron un tiempo significativamente más rápido hasta la resolución completa del ataque, en comparación con el placebo (p=0,0022 para 300 mg y p < 0,0001 para 600 mg).