KalVista Pharmaceuticals, Inc. proporcionó actualizaciones de ensayos clínicos y normativas para su programa líder sebetralstat, en desarrollo como posible terapia oral a demanda para el angioedema hereditario (AEH). Actualizaciones de ensayos clínicos y normativas: KalVista ha alcanzado el número objetivo de ataques en tratamiento requerido para completar el ensayo de fase 3 KONFIDENT. El ensayo es un estudio cruzado en el que se pretende tratar a los pacientes con un total de tres ataques: uno cada uno con 300 mg de sebetralstat, 600 mg de sebetralstat y placebo, administrados en una secuencia aleatoria.

La lectura de los datos de primera línea se espera para principios de 2024, manteniéndose en la vía para la presentación de una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en la primera mitad de 2024. La empresa también espera presentar la solicitud de aprobación en la Unión Europea y Japón a finales de 2024. KONFIDENT aleatorizó a un total de 136 participantes de 66 centros de 20 países, lo que lo convierte en el mayor ensayo clínico jamás realizado en AEH en función del número de sujetos.

Los pacientes inscritos son representativos de la población mundial de AEH e incluyen participantes de 12 años o más, con o sin profilaxis a largo plazo, con todas las localizaciones del ataque elegibles para el tratamiento, incluida la laringe. Además, el estudio de extensión abierto KONFIDENT-S sigue inscribiendo participantes, y la empresa espera que proporcione una sólida base de datos de seguridad para respaldar la presentación prevista de la NDA. En total, se han tratado más de 600 ataques entre KONFIDENT y KONFIDENT-S, y KONFIDENT-S incluye a numerosos pacientes que han tomado múltiples dosis para el tratamiento, así como profilaxis a corto plazo.