Kazia Therapeutics Limited anunció los resultados de GBM-AGILE, un estudio de fase II/III que incluía una evaluación de paxalisib frente al tratamiento estándar (SOC) para pacientes con glioblastoma (NCT03522298), un cáncer cerebral potencialmente mortal, en el que existe una urgente necesidad insatisfecha de nuevas terapias. GBM AGILE es un ensayo global adaptativo de fase II/III patrocinado por la Coalición Global para la Investigación Adaptativa (GCAR), una organización sin ánimo de lucro formada por algunos de los investigadores clínicos, traslacionales y de ciencias básicas más destacados del mundo, procedentes de instituciones como el Memorial Sloan Kettering Cancer Center y el Dana-Farber Cancer Institute. El ensayo está diseñado para detectar y caracterizar de forma eficaz la respuesta de los pacientes con glioblastoma (GBM) a nuevos agentes de investigación.

En general, los análisis secundarios y los criterios de valoración se evalúan basándose en modelos estadísticos establecidos en comparación con los pacientes de control reclutados al mismo tiempo que el agente en investigación (población de control concurrente). El paxalisib es el tercer fármaco candidato en completar su evaluación en el estudio y se evaluó en pacientes con glioblastoma de diagnóstico reciente con el promotor MGMT no metilado, así como en pacientes con enfermedad recurrente. Un total de 313 pacientes recién diagnosticados no metilados (NDU) y pacientes recurrentes en tratamiento en los mejores hospitales oncológicos de EE.UU. fueron aleatorizados en la fase 1 a un brazo de tratamiento con paxalisib (60 mg/día) o al brazo de control concurrente SOC desde enero de 2021 hasta mayo de 2022.

Kazia está llevando a cabo análisis adicionales de estos datos para dilucidar posibles señales que deban considerarse más adelante. Basándose en la totalidad de los datos disponibles de todos los estudios clínicos con paxalisib completados en pacientes con GBM no metilado recién diagnosticados, Kazia solicitará una reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para discutir los resultados y determinar si una posible vía de aprobación acelerada es apropiada para el paxalisib. El paxalisib ha recibido previamente la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida por parte de la FDA para el glioblastoma en pacientes con estado de promotores MGMT no metilados, tras la terapia de radiación más temozolomida.

Se espera que los datos completos, incluidos los criterios de valoración secundarios, del brazo de paxalisib del estudio GBM AGILE se presenten en una reunión científica a finales de este año.