Knight Therapeutics Inc. ha anunciado que su filial brasileña, United Medical Ltd., ha presentado una solicitud de autorización de comercialización de pemigatinib a ANVISA, la agencia reguladora sanitaria brasileña, en el marco de la vía de aprobación de enfermedades raras, para el tratamiento de adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con una fusión o reordenamiento del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) que hayan progresado tras al menos una línea previa de terapia sistémica. También se han presentado anteriormente solicitudes de autorización de comercialización de pemigatinib en Colombia, México y Argentina. El colangiocarcinoma es la neoplasia maligna del tracto biliar primario, siendo el tipo intrahepático localizado en las ramificaciones del conducto biliar dentro del hígado.

Este tipo de tumor se considera raro, y más del 50% de los pacientes son diagnosticados en estadios avanzados de la enfermedad. En septiembre de 2021, Knight firmó un acuerdo de suministro y distribución con Incyte, por los derechos exclusivos de distribución de pemigatinib (Pemazyre®) así como de tafasitamab (comercializado como Monjuvi® en Estados Unidos y Minjuvi® en Europa) en Latinoamérica. En julio de 2023, la ANVISA concedió la autorización reglamentaria en Brasil para Minjuvi® en combinación con lenalidomida seguida de tafasitamab en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes (LDCBG) en recaída o refractario, incluido el LDCBG debido a linfoma de bajo grado, que no son elegibles para un trasplante autólogo de células madre (TACM).

Tras obtener la autorización de comercialización de ANVISA, Knight presentó una solicitud de aprobación de precios a la Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos (?CMED?), que establece los precios máximos permitidos para los medicamentos vendidos en Brasil. El lanzamiento comercial de Minjuvi® depende del resultado del proceso de aprobación de precios, que podría durar hasta dos años. Knight también ha presentado solicitudes de autorización de comercialización para el tafasitamab en Colombia, México y Argentina.

Acerca del pemigatinib (Pemazyre®): El pemigatinib es un inhibidor de la cinasa indicado en Estados Unidos para el tratamiento de adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico no resecable previamente tratado con una fusión del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) u otro reordenamiento detectado mediante una prueba aprobada por la FDA. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta global y la duración de la respuesta. La continuación de la aprobación para esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo o ensayos confirmatorios.

La aprobación de la FDA en EE.UU. se basa en un estudio de fase 2 (FIGHT-202), multicéntrico, abierto, de un solo brazo y de múltiples cohortes, que evaluó la seguridad y la actividad antitumoral del pemigatinib en pacientes con colangiocarcinoma intrahepático localmente avanzado o metastásico, con y sin fusiones o reordenamientos del FGFR2, previamente tratados, en pacientes de 18 años o más con progresión de la enfermedad tras al menos un tratamiento previo. La tasa de respuesta global fue del 36%, con un 2,8% de pacientes con respuesta completa y un 34% con respuesta parcial. La mediana de la duración de la respuesta fue de 9,1 meses.

Las reacciones adversas más frecuentes que se produjeron en el 20% o más de los pacientes que recibieron pemigatinib son hiperfosfatemia, alopecia, diarrea, fatiga, disgeusia, náuseas y estomatitis. El pemigatinib es también el primer tratamiento dirigido aprobado para su uso en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con neoplasias mieloides/linfoides (NML) recidivantes o refractarias con reordenamiento del FGFR1. En Japón, el pemigatinib está aprobado para el tratamiento de pacientes con cáncer no resecable de las vías biliares (CCB) con un gen de fusión del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2), que empeora tras la quimioterapia oncológica.

En Europa, el pemigatinib está aprobado para el tratamiento de adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con una fusión o reordenamiento del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) que hayan progresado tras al menos una línea previa de terapia sistémica. Acerca del tafasitamab (Minjuvi®): El tafasitamab es una inmunoterapia citolítica humanizada modificada con Fc dirigida contra CD19. En 2010, MorphoSys obtuvo de Xencor Inc. la licencia exclusiva mundial para desarrollar y comercializar el tafasitamab. El tafasitamab incorpora un dominio Fc de ingeniería XmAb®, que media en la lisis de células B mediante apoptosis y mecanismo efector inmunitario que incluye la citotoxicidad mediada por células dependiente de anticuerpos (ADCC) y la fagocitosis celular dependiente de anticuerpos (ADCP).

En Estados Unidos, Monjuvi® (tafasitamab-cxix) está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en combinación con lenalidomida para el tratamiento de pacientes adultos con LDCBG recidivante o resistente al tratamiento no especificado, incluido el LDCBG derivado de un linfoma de bajo grado, y que no son aptos para un trasplante autólogo de células madre (TACM). Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta global. La continuación de la aprobación para esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo(s) confirmatorio(s).

Consulte la información de prescripción completa de Monjuvi en EE.UU. para obtener información importante sobre seguridad. En Europa, Minjuvi® (tafasitamab) recibió la aprobación condicional, en combinación con lenalidomida, seguida de Minjuvi en monoterapia, para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes (LDCBG) en recaída o refractario que no son elegibles para un trasplante autólogo de células madre (TACM). El tafasitamab se está investigando clínicamente como opción terapéutica en neoplasias malignas de células B en varios ensayos combinados en curso.

Su seguridad y eficacia para estos usos en investigación no se han establecido en ensayos pivotales. Minjuvi® y Monjuvi® son marcas registradas de MorphoSys AG. El tafasitamab es comercializado conjuntamente por Incyte y MorphoSys bajo la marca Monjuvi® en EE.UU., y comercializado por Incyte bajo la marca Minjuvi® en la región Europa, Reino Unido y Canadá.

Como parte de su acuerdo con MorphoSys, Incyte recibió los derechos exclusivos de comercialización del tafasitamab fuera de Estados Unidos.