Frequency Therapeutics, Inc. anunció que ha completado la inscripción de su estudio de fase 2b controlado con placebo de FX-322 en adultos con pérdida auditiva neurosensorial adquirida (SNHL). El estudio FX-322-208, en el que se inscribieron 142 individuos, está diseñado para mostrar una mejora en una medida preespecificada de la percepción del habla. La empresa tiene previsto publicar los datos del estudio en el primer trimestre de 2023.

El FX-322-208 es un estudio de fase 2b prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia de una única administración de FX-322 sobre la percepción del habla en sujetos de 18 a 65 años con pérdida de audición asociada a una SNHL súbita idiopática inducida por el ruido o permanente. El estudio ha inscrito a 142 participantes, superando el objetivo de inscripción original de aproximadamente 124, y se está llevando a cabo en 28 centros clínicos de Estados Unidos. La empresa se alineó previamente con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre el uso del criterio de valoración primario específico de la percepción del habla.

Con la mejora de la percepción del habla, los individuos pueden oír las palabras con mayor claridad, una necesidad crítica no satisfecha para los individuos con pérdida auditiva. El estudio FX-322-208 tiene una potencia del 80% (nivel de significación de 0,05) para observar una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en la percepción del habla en el día 90 tras la administración de la dosis, y los respondedores del estudio se definen como individuos que superan el intervalo de confianza del 95% superior en la prueba de percepción del habla. La empresa no ha revelado públicamente la prueba específica utilizada para el criterio de valoración primario a fin de maximizar el rigor del estudio y mitigar el posible sesgo.

Durante el estudio, los sujetos participan en una serie de exámenes audiológicos, como la audiometría de tonos puros, el reconocimiento de palabras en silencio, el reconocimiento de palabras en ruido, el Índice Funcional de Acúfenos (IFT), así como múltiples medidas de resultados comunicadas por los pacientes, incluido el instrumento de resultados comunicados por los pacientes (RADIAL), propiedad de Frequency, en la SNHL adquirida. Todos los sujetos deben tener un audiograma documentado de al menos seis meses antes del cribado y la mayoría de los pacientes son evaluados durante un período de 270 días tras la administración de la dosis. El riguroso diseño del estudio incluye una fase de entrada con múltiples medidas de referencia.

Los sujetos con inestabilidad en las pruebas de referencia quedan descalificados para participar en el estudio. Las sesiones de las pruebas de audiometría del estudio son grabadas y supervisadas por audiólogos externos para garantizar la coherencia e identificar cualquier anomalía relacionada con la forma en que se realizaron las pruebas. En estudios anteriores, la empresa observó la mayor concentración de mejoras en la percepción del habla en individuos con pérdida auditiva neurosensorial permanente repentina o inducida por el ruido en el rango de pérdida auditiva de moderada a grave.

Estos aprendizajes informaron el diseño y los criterios de inclusión para el estudio FX-322-208. Más de 200 individuos han sido dosificados con una única inyección de FX-322 en estudios anteriores o en curso, y el candidato a fármaco ha seguido mostrando un perfil de seguridad favorable, sin acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco.