Kyverna Therapeutics, Inc. anunció la designación como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su candidato a producto autólogo de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) CD19 totalmente humano, KYV-101, que se utilizará para el tratamiento de pacientes que padecen el síndrome de la persona rígida refractario. El SPS es un trastorno neurológico autoinmune raro y progresivo que causa rigidez muscular debilitante en el torso, los brazos y las piernas, lo que repercute en la capacidad de andar o moverse. Los pacientes suelen presentar espasmos musculares y rigidez, lo que provoca dificultades para girarse y agacharse.

Cuando la rigidez es grave, la postura de los pacientes se asemeja a la de una estatua. Los espasmos musculares y la rigidez pueden precipitarse por estímulos inesperados, incluyendo sonidos, como el timbre de un teléfono o una sirena, toques repentinos o condiciones que desencadenan ansiedad y alteración emocional que, cuando son graves, se diagnostican erróneamente como un trastorno de ansiedad primario. El KYV-101 es un candidato a producto autólogo de células T CAR CD19 totalmente humanas para su uso en enfermedades autoinmunes provocadas por células B.

El CAR del KYV-101 fue diseñado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para mejorar la tolerabilidad y probado en un ensayo de fase 1 en oncología con 20 pacientes. Los resultados fueron publicados por los NIH en Nature Medicine. En la actualidad, el KYV-101 está siendo evaluado en ensayos de fase 1/2 y fase 2, abiertos y patrocinados, en Estados Unidos y Alemania, en dos amplias áreas de las enfermedades autoinmunes: la reumatología y la neurología.

Con 50 pacientes tratados hasta ahora con el CAR del KYV-101 en afecciones oncológicas y autoinmunes en más de 15 lugares de Europa y EE.UU., la empresa cree que las propiedades diferenciadas del KYV-101 son fundamentales para el éxito potencial de las células T CAR como terapias de enfermedades autoinmunes. El KYV-101 también está siendo evaluado en ensayos iniciados por investigadores para múltiples indicaciones en múltiples geografías.