Legend Biotech Corporation anunció que el 21 de diciembre de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó una actualización de la etiqueta de CARVYKTI® para incluir información adicional sobre eficacia y seguridad procedente de un seguimiento a más largo plazo (duración media de 28 meses) del estudio CARTITUDE-1. Esta actualización de la advertencia en caja se produce tras la observación de que se produjeron neoplasias mieloides (síndrome mielodisplásico [SMD], leucemia mieloide aguda [LMA] o SMD seguido de LMA) en el 10% (10/97) de los pacientes tras el tratamiento con CARVYKTI en el estudio CARTITUDE-1. La mediana del tiempo transcurrido hasta la aparición de las neoplasias mieloides fue de 485 días (intervalo: 162 a 1.040 días) tras el tratamiento con CARVYKTI.

Nueve de estos 10 pacientes fallecieron tras el desarrollo de neoplasias mieloides. Cuatro de los 10 casos de neoplasia mieloide se produjeron tras el inicio de la terapia antimieloma posterior. También se han notificado casos de síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda en el entorno posterior a la comercialización. Estos 10 pacientes estaban muy pretratados con una mediana de 7,5 terapias previas (rango: 4 a 18).

Algunos de estos pacientes tenían mutaciones genéticas presentes antes de recibir CARVYKTI. No se ha establecido un posible mecanismo subyacente entre el CARVYKTI y el desarrollo de neoplasias mieloides. Hasta la fecha, más de 2.000 pacientes han sido tratados con cilta-cel en entornos clínicos y comerciales.