Longeveron Inc. ha anunciado que los datos de seguimiento a largo plazo del ensayo ELPIS I de Lomecel-BTM en pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH) se presentarán en forma de póster en las Sesiones Científicas anuales de la Asociación Americana del Corazón (AHA), que se celebrarán en Filadelfia, Pensilvania, del 11 al 13 de noviembre de 2023. El póster, titulado Long-term Transplant-free Survival Is Improved in Hypoplastic Left Heart Syndrome with Cell-based Therapy (Sunjay Kaushal, et al), muestra que el 100% de los 10 pacientes que participaron en el ensayo ELPIS I sobrevivieron y permanecieron libres de trasplante cardíaco hasta los 5 años de edad tras recibir Lomecel-BTM durante su intervención en estadio II. Los datos de seguimiento ampliados de todos los pacientes inscritos en el estudio incluyen ahora el seguimiento hasta 5 años después del tratamiento con Lomecel-BTM.

La edad media en el momento de la última visita de seguimiento era de 4,5 años, y 2 pacientes tenían 5 años. Se está realizando un seguimiento adicional a largo plazo en los participantes del ELPIS I. Los resultados históricos de estudios externos han demostrado que los niños con SHL tienen aproximadamente un 20% de mortalidad a los 5 años.

Lomecel-BTM ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la Designación de Vía Rápida y la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la indicación del HLHS. El ensayo ELPIS I (NCT03525418) fue un estudio abierto de fase 1b diseñado para evaluar la seguridad de Lomecel-BTM en pacientes con SCIH. Los pacientes se sometieron al procedimiento Glenn (una operación a corazón abierto) aproximadamente a los 4-5 meses de edad.

Los resultados del ensayo ELPIS I, de los que se informó previamente, mostraron que el estudio cumplió su criterio de valoración primario de seguridad y que todos los pacientes estaban vivos, libres de trasplantes y mantenían su tasa de crecimiento esperada un año después del tratamiento.