Longeveron Inc. ha anunciado que el ensayo de fase 2 ELPIS II, financiado por el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI) y en el que se utiliza el activo Lomecel-B? de la empresa en el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS), ha superado el umbral de inscripción del 50%. Además, el ensayo ha activado su octavo emplazamiento clínico -un emplazamiento adicional a los siete previstos inicialmente- para tratar de acelerar la finalización de la inscripción en el ensayo.

El HLHS es un defecto congénito en el que el ventrículo izquierdo (una de las cámaras de bombeo del corazón) está muy poco desarrollado o no existe. Como consecuencia, los bebés que nacen con esta afección tienen un flujo sanguíneo sistémico (circulación de la sangre por todo el cuerpo) gravemente disminuido, lo que obliga a los niños a someterse a un complejo proceso de cirugía de reconstrucción cardiaca en tres fases a lo largo de los primeros 5 años de su vida. Aunque ahora estos niños pueden vivir hasta la edad adulta, la mortalidad precoz sigue siendo extremadamente alta en esta población debido a la insuficiencia del ventrículo derecho, que no está hecho para la mayor carga que exige la circulación sistémica.

Por ello, existe una importante necesidad médica no cubierta de mejorar la función ventricular derecha en estos pacientes para mejorar los resultados a corto y largo plazo. ELPIS II (NCT04925024) es un ensayo clínico de fase 2, aleatorizado (1:1), ciego y controlado, con 38 participantes, que evalúa la seguridad y eficacia de la inyección intramiocárdica de Lomecel-B? en lactantes con SHLH sometidos a cirugía cardíaca reconstructiva en estadio II. El Lomecel-B? para el SCIH ha recibido previamente las designaciones de medicamento de vía rápida, enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

ELPIS II está siendo financiado por subvenciones del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los Institutos Nacionales de la Salud (NHLBI; números de subvención UG3HL148318, U24HL148316), en colaboración con Longeveron.