Lumos Pharma, Inc. organiza un seminario web virtual de líderes de opinión clave (KOL) en el que los doctores Fernando Cassorla y Michael Tansey destacarán los nuevos y alentadores datos y análisis sobre el LUM-201 oral para la PGHD idiopática de los ensayos de fase 2 PK/PD OraGrowtH212 y OraGrowtH210 de búsqueda de dosis presentados en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología (ENDO), que se celebrará en Chicago, Illinois, del 15 al 18 de junio de 2023. El evento contará con presentaciones de KOLs en el campo de la endocrinología pediátrica, Fernando Cassorla, MD, Jefe de Endocrinología Pediátrica de la Universidad de Chile, y Michael Tansey, MD, Profesor Clínico de Pediatría-Endocrinología y Diabetes de la Universidad de Iowa, Carver College of Medicine, quienes revisarán los datos provisionales de los Ensayos de Fase 2 OraGrowtH210 y OraGrowtH212 presentados en ENDO.

Los Dres. Cassorla y Tansey estarán disponibles para responder a preguntas tras sus presentaciones formales. Los Dres.

Cassorla y Tansey realizaron dos presentaciones orales en la sesión de Actualización sobre los trastornos del crecimiento en la Reunión ENDO 2023. Las diapositivas de las presentaciones estarán disponibles en la sección de Eventos y Presentaciones de la página web de Lumos. Respuesta a la dosis de LUM-201 medida por la respuesta aguda de GH e IGF-1 y la velocidad de altura anualizada (AHV) medida a los 6 meses en el análisis provisional del estudio OraGrowtH212 en la deficiencia pediátrica idiopática de la hormona del crecimiento (iPGHD) (Fernando Cassorla, MD, Jefe de Endocrinología Pediátrica, Universidad de Chile).

Los nuevos datos del ensayo OraGrowtH212 muestran una respuesta duradera tras 12 meses de administración de LUM-201. Se observó una clara evidencia del efecto potencial del fármaco en la mejora consistente de la velocidad media de la talla con respecto al valor basal . El tratamiento con LUM-201 aumentó la concentración sérica de IGF-1 y los valores de SDS, que se mantuvieron dentro del intervalo normal al tiempo que contribuyeron a aumentos significativos de la velocidad de la estatura.

Los datos apoyan el mecanismo de acción fisiológico del LUM-201. Respuesta al crecimiento del LUM-201 oral en los ensayos OraGrowtH210 y OraGrowtH212 en la deficiencia pediátrica idiopática de la hormona del crecimiento (iPGHD): Datos del Análisis Interino Combinado (Dr. Michael Tansey, Profesor Clínico de Pediatría-Endocrinología y Diabetes, Universidad de Iowa). El Dr. Tansey presentó un nuevo análisis de los datos provisionales combinados de dos ensayos de fase 2 con las dosis de 1,6 mg/kg/día y 3,2 mg/kg/día, incluidos 15 sujetos del ensayo OraGrowtH212 y 20 sujetos del ensayo OraGrowtH210.

Los resultados del análisis de los sujetos adicionales de OraGrowtH212 combinados con los de OraGrowtH210 siguen demostrando que existe una respuesta duradera a LUM-201 de 6 a 12 meses. Los datos basales de VHA previos al tratamiento, que no se capturaron para todos los sujetos de la base de datos, estaban disponibles para 31 de los 35 sujetos y mostraron que el LUM-201 tanto en la dosis de 1,6 mg/kg/día como en la de 3,2 mg/kg/día produjo un aumento clínicamente significativo de la VHA con respecto al valor basal. No se observaron efectos adversos graves (EAs) relacionados con el tratamiento, ni interrupciones debidas a EAs, ni señales de seguridad significativas.

La deficiencia pediátrica de la hormona del crecimiento (GH) es la consecuencia de una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento por parte de la glándula pituitaria en los niños, lo que da lugar a un nivel bajo de GH en el organismo, una producción insuficiente de moléculas de señalización corriente abajo necesarias para el crecimiento y la consiguiente falta de crecimiento. El LUM-201, también conocido como ibutamoren, es una pequeña molécula en investigación administrada por vía oral que promueve la secreción de GH de la glándula pituitaria y representa una oportunidad para que los pacientes con PGHD idiopático moderado aco la mayoría de la población total de PGHD aco eviten las inyecciones diarias o semanales que implican las terapias actuales o futuras. Se ha observado que el LUM-201 aumenta la amplitud de la secreción pulsátil endógena de GH, que imita el patrón natural de secreción de GH.