Lumos Pharma, Inc. anunció que un análisis de los datos provisionales de su ensayo OraGrowtH212 se ofreció como presentación oral en la reunión anual 2023 de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica (ESPE), celebrada en La Haya, Países Bajos, del 21 al 23 de septiembre de 2023. El objetivo del análisis era caracterizar los perfiles de la hormona del crecimiento (GH), definidos por análisis de deconvolución, basados en la concentración de GH muestreada durante 12 horas al inicio y tras 6 meses de terapia con LUM-201 oral diario para ilustrar cómo LUM-201 aumenta la velocidad de altura anualizada (VEA), la secreción total de GH y el IGF-1 y el IGFBP3 séricos en individuos con PGHD moderado. Quince sujetos prepúberes ingenuos con PGHD moderado fueron sometidos a una prueba de marcadores de enriquecimiento predictivo (PEM) para evaluar su respuesta aguda al LUM-201 oral (0,8mg/kg), siendo positiva una prueba con un pico de GH =5 ng/ml con un IGF-1 basal >30 ng/ml.

Al inicio, los sujetos (10M:5F) tenían (media ± DE) 7,9±1,4 años, con IGF-1 SDS -0,82±0,9, y pico de GH 7,2±2,2 ng/mL (estimulación con clonidina), consistente con PGHD moderado. El análisis de deconvolución se realizó sobre la GH sérica medida cada 10 minutos (0800 h a 2000 h). Los pacientes fueron aleatorizados para recibir 1,6 mg/kg/día o 3,2 mg/kg/día de LUM-201 oral.

Tanto las características basales como las respuestas agudas de GH a la prueba PEM (p=0,9) y las dosis de la prueba PEM del día 1 no fueron diferentes entre los grupos (34,8±6,6 ng/ml para 1,6 mg/kg y 38,2±11,2 ng/ml para 3,2 mg/kg, p=0,7). Por lo tanto, los grupos se combinaron en este análisis. Los resultados mostraron que tras 6 meses de tratamiento con LUM-201, los parámetros de GH, IGF y AHV aumentaron un 60-80%) con respecto al valor inicial.

El autor del estudio concluyó que el LUM-201 aumentó la secreción pulsátil de GH hasta niveles similares a los observados en niños con crecimiento normal (estimados en ~3,5 µg/kg/12h; Albertsson-Wikland et al JCEM 1994), y que el restablecimiento de la secreción pulsátil fisiológica de GH y de IGF-1 fue suficiente para apoyar el crecimiento normal. El autor del estudio señaló además que el LUM-201 en el tratamiento potencial de la PGHD moderada tiene las ventajas de tomarse por vía oral, aumentar la secreción pulsátil endógena de GH y, por tanto, mantener los mecanismos normales de retroalimentación para restaurar un crecimiento más fisiológico.