Lumos Pharma, Inc. anunció que los datos provisionales de su ensayo OraGrowtH210 fueron revisados en una presentación oral en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad Endocrina Pediátrica (PES), celebrada en San Diego, California, del 5 al 8 de mayo de 2023. Los datos del análisis provisional de su Ensayo OraGrowtH212 también se presentaron en una sesión de pósters durante la conferencia. Presentación oral sobre el ensayo de fase 2 de búsqueda de dosis OraGrowtH210.

Título (resumen 6178) u Respuesta del crecimiento al LUM-201 en el ensayo OraGrowtH210 en la deficiencia pediátrica idiopática de la hormona del crecimiento (iPGHD): Datos del análisis provisional (41 sujetos). Autor principal u Andrew Dauber, MD, Jefe de Endocrinología, Centro Médico Nacional Infantil, Washington, D.C. Conclusiones: En una población seleccionada de pacientes (PGHD idiopático) que utilizan el PEM (marcador de enriquecimiento de predicción) LUM-201, éste demuestra un aumento de la velocidad de la talla con tres dosis de este secretagogo oral de la hormona del crecimiento. La cohorte de LUM-201 oral 1,6 mg/kg/día creció 8,6 cm/año, en línea con la tasa histórica esperada de ~ 8,3 - 8,6 cm/año a partir de datos anteriores de pacientes tratados con rhGH iPGHD moderada.

No se observaron efectos adversos graves (EAS) relacionados con el tratamiento ni señales de seguridad significativas ni en los valores de laboratorio, ni en los datos de efectos adversos, ni en los valores del electrocardiograma. Presentación de póster sobre el ensayo mecanístico PK/PD de fase 2 OraGrowtH212: Título (Resumen 6197) u Aumento observado de la concentración sérica de IGF-1 dentro del intervalo normal tras la administración oral diaria prolongada de LUM-201 en la deficiencia pediátrica idiopática de la hormona del crecimiento del ensayo OraGrowtH212: Datos del Análisis Provisional. Autor principal u Fernando Cassorla, MD, Jefe de Endocrinología Pediátrica, Universidad de Chile .

Conclusiones: LUM-201, a dosis de 1,6 mg/kg/día y 3,2 mg/kg/día, aumenta la liberación pulsátil natural de GH en niños con iPGHD. Estos aumentos del AUC de GH estimulan a su vez un aumento del IGF-1 y del IGF-1 SDS, lo que incrementa el crecimiento en los niños con iPGHD; todos los sujetos demostraron un aumento del AHV. Ambas dosis de LUM-201 mostraron una seguridad y tolerabilidad aceptables.

La dosis óptima preliminar, basada en el estudio de búsqueda de intervalos de dosis controlada, Ensayo OraGrowtH210, es de 1,6 mg/kg/día, ya que produjo aumentos de la VHA comparables a la dosis más alta de 3,2 mg/kg/día. Dado el modesto desequilibrio en los datos demográficos basales, incluido el VHA basal, entre los dos grupos de dosis en el análisis provisional de OraGrowtH212, los valores de VHA a los 6, 9 y 12 meses parecen ser comparables en el ensayo. Debido a los mecanismos naturales de retroalimentación negativa, ni siquiera la duplicación de la dosis óptima de 1,6 a 3,2 mg/kg/día dio lugar a valores de IGF-1 SDS fuera del intervalo normal.

El aumento del VHA a lo largo de 6 meses en el ensayo OraGrowtH212 parece estar relacionado principalmente con un VHA basal inferior al de la dosis. A la espera del análisis final en el cuarto trimestre de 2023, la dosis óptima parece ser actualmente de 1,6 mg/kg/día.