Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la presentación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) de una solicitud de variación de la autorización de comercialización de LIVMARLI® (maralixibat) solución oral, con el fin de ampliar la etiqueta para la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes de dos meses de edad y mayores. LIVMARLI está actualmente aprobado por la EMA para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) de dos meses de edad o mayores. La presentación se basa en los datos del estudio de fase 3 MARCH de LIVMARLI en pacientes con PFIC.

MARCH es el mayor ensayo aleatorizado realizado en PFIC, con 93 pacientes de una amplia gama de tipos genéticos de PFIC, incluyendo PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 y estado mutacional no identificado. En la cohorte que evaluó los tipos genéticos combinados, los pacientes tratados con LIVMARLI presentaron mejoras estadísticamente significativas en el prurito (p < 0,0001), los ácidos biliares séricos (p < 0,0001), la bilirrubina (p = 0,0471) y el crecimiento medido por la puntuación z del peso (p = 0,0391). La variación también incluyó datos de análisis provisionales del estudio de extensión abierto en curso (MARCH-ON) que incluyó a 85 de los 93 pacientes que se inscribieron en el ensayo pivotal.

En general, el LIVMARLI demostró el mantenimiento del efecto del tratamiento con reducciones sostenidas de los niveles séricos de ácidos biliares y bilirrubina, así como una mejora continua del prurito. La aceleración del crecimiento mejoró aún más a lo largo del seguimiento, lo que indica una recuperación del crecimiento en los niños con PFIC. LIVMARLI está aprobado actualmente en Estados Unidos y Europa para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille de tres meses de edad o más, y de dos meses de edad o más, respectivamente.

Además de la variación de la autorización de comercialización anunciada hoy, Mirum también ha presentado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco a la FDA de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes de tres meses de edad y mayores con PFIC. Los socios y distribuidores de los mercados clave de todo el mundo están trabajando en la presentación de solicitudes reglamentarias fuera de EE.UU., Canadá y Europa.