Mirum Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica. La empresa se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras debilitantes y enfermedades huérfanas. Cuenta con tres medicamentos: LIVMARLI (maralixibat) solución oral (Livmarli), Cholbam (ácido cólico) cápsulas y Chenodal (chenodiol) comprimidos. Livmarli es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) de mínima absorción y administración oral (IBATi) que se utiliza para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) en Estados Unidos y varios otros países y para el prurito colestásico en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en Estados Unidos. El cholbam se utiliza para el tratamiento de los trastornos de la síntesis de ácidos biliares debidos a deficiencias de una sola enzima y el tratamiento complementario de los trastornos peroxisomales. También está avanzando su producto candidato, el volixibat, para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedades hepáticas colestásicas.
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