Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que el Comité Canadiense de Expertos en Medicamentos (CDEC) de la Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías Sanitarias (CADTH) ha recomendado el reembolso público de LIVMARLI® (maralixibat solución oral) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS), con ciertas condiciones. Este anuncio se produce después de que Health Canada autorizara LIVMARLI en esta indicación en 2023. La recomendación del CADTH se basa en los datos del estudio pivotal ICONIC, que incluye seis años de datos en todo el programa clínico de LIVMARLI, dando lugar a un sólido cuerpo de pruebas en pacientes con prurito colestásico en ALGS.

Los datos de ICONIC demostraron reducciones estadísticamente significativas y clínicamente significativas del prurito en comparación con el placebo, así como reducciones significativas de los ácidos biliares séricos, ambas mantenidas de forma duradera durante varios años de tratamiento. LIVMARLI también está aprobado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) en EE.UU. y Europa, y para la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIPF) en EE.UU. y Europa. La ALGS es un trastorno genético raro causado por anomalías en los conductos biliares que puede provocar una enfermedad hepática progresiva.

La malformación o reducción de los conductos biliares provoca colestasis, es decir, la acumulación de ácidos biliares en el hígado, lo que provoca inflamación y lesiones hepáticas e impide que el hígado funcione correctamente. La colestasis en la ALGS se asocia a prurito, que es una de las indicaciones más comunes para el trasplante de hígado en la ALGS. LIVMARLI® (maralixibat) solución oral es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) que se administra una vez al día por vía oral y es el único medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) a partir de los tres meses de edad y colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) a partir de los cinco años.

LIVMARLI es también el único inhibidor de IBAT aprobado por la Comisión Europea para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con ALGS de dos meses de edad y mayores, y por Health Canada para el tratamiento del prurito colestásico en ALGS. Si desea más información para los residentes en EE.UU., visite LIVMARLI.com.