Moleculin Biotech, Inc. ha anunciado la presentación de datos provisionales positivos para la anamicina de su programa de desarrollo clínico de la leucemia mieloide aguda (LMA) en curso. Como se anunció previamente, la Compañía organizará un Día Clínico de LMA virtual, el 7 de mayo de 2024, a las 11:00 AM ET para discutir estos resultados. La empresa está llevando a cabo actualmente su ensayo clínico de fase 1B/2 en el que se evalúa la anamicina en combinación con citarabina (también conocida como "Ara-C" y por lo que la combinación de anamicina y Ara-C se denomina AnnAraC) para el tratamiento de sujetos con LMA tanto como terapia de primera línea como para sujetos refractarios o con recaída tras la terapia de inducción (MB-106).

Durante 2023, Moleculin inició su ensayo clínico MB-106 con AnnAraC para el tratamiento de la LMA en un ensayo "all-comers", aceptando sujetos sin tener en cuenta el número de terapias previas en la porción de fase 1 con un límite de dos terapias previas en la porción de fase 2. Se han activado nueve centros clínicos en Polonia e Italia para el ensayo clínico MB-106. Hasta la fecha, se han inscrito 20 sujetos en el estudio completo de fase 1B/2 del MB-106.

La mediana de la duración de la remisión (DoR) es de 4,9 meses y subiendo. La DoR se define como el tiempo transcurrido desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la recaída de la enfermedad o la muerte. A finales de enero de 2024, la empresa completó el reclutamiento del número deseado de sujetos de segunda línea e inició los preparativos para una reunión de fin de fase 2 (EoP2) con la FDA.

Además, Moleculin amplió el protocolo del estudio MB-106 para incluir sujetos de 1.ª línea con el fin de proporcionar datos que permitan diseñar un posible estudio confirmatorio de fase 3 posterior a la aprobación para la indicación añadida de sujetos de 1.ª línea; sin embargo, la Sociedad no espera que la adición de esta cohorte retrase la reunión EoP2. El estudio ha reclutado a tres sujetos de 1ª línea hasta la fecha, con dos de ellos logrando RC. La vía planificada actualmente por Moleculin para la indicación inicial de aprobación de la NDA para la anamicina en combinación con citarabina para el tratamiento de la LMA es como terapia de 2ª línea.

Por lo tanto, la atención se centra principalmente en asegurar una vía de aprobación acelerada para el tratamiento de los sujetos de 2ª línea (aquellos que sufrieron una recaída o fueron refractarios a una terapia de 1ª línea contra la LMA, independientemente de si el sujeto fue considerado "apto" o "no apto" para la quimioterapia intensiva). Moleculin sigue reclutando sujetos de 1ª línea en el MB-106 para obtener datos para un posible futuro ensayo clínico confirmatorio de fase 3 en pacientes de 1ª línea. A continuación se muestra una tabla resumen de los resultados preliminares del MB-106.

Estos sujetos tenían entre 0 y 6 terapias previas. Los datos preliminares del MB-106 demuestran una tasa de CRc del 45% y una tasa de remisión global (ORR) del 55% para todos los sujetos, independientemente del número de tratamientos previos (N=20). La segmentación de la población de sujetos del MB-106 para terapias de 1ª línea (N=3) y, sobre todo, de 2ª línea (N=10) en el ensayo, arroja una tasa de CRc del 67% y del 60% y una ORR del 67% y del 70%, ambas respectivamente.

La mediana de durabilidad del MB-106 es de 4,9 meses y ascendiendo con una muerte (se sospecha que relacionada con una neumonía) y una recaída hasta la fecha de las 9 CRc. El primer sujeto con una CRc (y que aún no ha recaído) fue tratado en febrero de 2023. La durabilidad de las RCc se confirma mediante aspirados repetidos de médula ósea (AMO).

La mediana de edad de todos los sujetos reclutados es de 69 años, con un rango de 19 a 78 años. La mediana de durabilidad se actualizará a medida que maduren los datos del ensayo. Este ensayo puede reclutar hasta 28 sujetos, sin embargo, habiendo reclutado ya el número deseado de sujetos de 2ª línea para apoyar una reunión EoP2 con la FDA, la Compañía puede optar por completar este ensayo con menos de 28 sujetos.

El ensayo continúa el reclutamiento para el tratamiento como terapia de 1ª y 3ª línea. Dado que Moleculin pretende posicionar el AnnAraC para su aprobación inicial como terapia de 2ª línea, la Compañía cree que los datos más importantes de este ensayo son los resultados en sujetos de 2ª línea (excluyendo a los sujetos de 1ª línea o de 3ª línea y posteriores). Todos los datos del MB-106 son provisionales, preliminares y están sujetos a cambios hasta que se publique el informe del ensayo clínico.

Hitos previstos para el programa de desarrollo de la anamicina contra la LMA: H1 2024: Completar el ensayo clínico MB-106 de fase 1B/2. H1 2024: Reunión de fin de fase 2 de MB-106 con la FDA. H1 2025: Iniciar el ensayo pivotal.

H2 2026: Concluir el ensayo pivotal. 2027: Posible presentación de la NDA.