Moleculin Biotech, Inc. proporcionó una actualización preliminar sobre la actividad clínica reciente y los hitos previstos a corto plazo para su programa líder MB-106 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) tras su presentación del ejercicio fiscal 2023 ante la Comisión de Bolsa y Valores. Durante 2023, Moleculin inició su ensayo clínico MB-106 con AnnAraC para el tratamiento de la LMA en un ensayo "all-comers", aceptando sujetos sin tener en cuenta el número de terapias previas en la porción de fase 1 con un límite de dos terapias previas en la porción de fase 2. Se han activado nueve centros clínicos en Polonia e Italia para el MB-106.

Hasta la fecha, se han inscrito 20 sujetos en el estudio completo de fase 1B/2 del MB106, con dos sujetos aún no evaluables. A finales de enero de 2024, la empresa completó el reclutamiento del número deseado de sujetos de segunda línea e inició los preparativos para una reunión de fin de fase 2 (EoP2) con la FDA. Además, Moleculin amplió el protocolo del estudio MB-106 para incluir sujetos de 1ª línea con el fin de proporcionar datos que permitan diseñar un posible estudio confirmatorio de fase 3 posterior a la aprobación; sin embargo, no se espera que la adición de esta cohorte retrase la reunión EoP2.

El estudio ha reclutado tres sujetos de 1ª línea hasta la fecha, con una RC y uno aún no evaluable. La vía prevista actualmente por Moleculin para la aprobación de la anamicina en combinación con citarabina para el tratamiento de la LMA es como terapia de 2ª línea. Por lo tanto, la atención se centra principalmente en conseguir una vía de aprobación acelerada para el tratamiento de sujetos de 2ª línea (aquellos que sufrieron una recaída de una terapia de LMA de 1ª línea o fueron refractarios a ella, independientemente de si el sujeto fue considerado "apto" o "no apto").

Moleculin ha comenzado a reclutar sujetos de 1ª línea en este ensayo para proporcionar datos para un posible futuro ensayo clínico confirmatorio de fase 3 en pacientes de 1ª línea. A continuación se muestra una tabla resumen de los resultados preliminares del MB-106, que están sujetos a cambios. Las RC totales en ambas fases hasta la fecha en el MB-106 representan una tasa de respuesta completa compuesta (RCc) del 39% en todos los sujetos evaluables actualmente, con intención de tratamiento (n= 18), con dos sujetos adicionales reclutados aún no evaluables.

Estos sujetos tenían entre 0 y 6 terapias previas. Esto comprende una tasa de RC del 33% y una RCi del 6%. Los datos de durabilidad se están desarrollando con un CRc que ha recaído hasta la fecha.

El primer sujeto con RC fue tratado en febrero de 2023 y sigue siendo duradero después de más de un año y continúa en remisión. La durabilidad de los RC se confirma mediante aspirados de médula ósea (AMO) repetidos. La mediana de edad de todos los sujetos reclutados es de 69 años, con un rango de 19 a 78 años.

La mediana de durabilidad se establecerá a medida que maduren los datos del ensayo. Este ensayo puede reclutar hasta 28 sujetos, sin embargo, habiendo reclutado ya el número deseado de sujetos de 2ª línea para apoyar una reunión EoP2 con la FDA, la Compañía puede optar por completar este ensayo con menos de 28 sujetos. El ensayo continúa el reclutamiento para el tratamiento como terapia de 1ª y 3ª línea.

Dado que Moleculin tiene la intención de posicionar AnnAraC para su aprobación como terapia de 2ª línea, la Compañía cree que los datos más importantes de este ensayo son los resultados en sujetos de 2ª línea (excluyendo los sujetos de 1ª línea o de 3ª línea y posteriores). Cuando se estratifica para esa población (n=10), la tasa de CRc es del 60%, estando compuesta por una tasa de CR del 50% y una CRi del 10%.