NextCell Pharma AB ("NextCell" o la "Compañía") ha desarrollado una tecnología de plataforma propia y patentada en la que se pueden seleccionar células madre para el tratamiento alogénico de diversas enfermedades específicas. A continuación se presenta una actualización de los ensayos clínicos completados y en curso de la Compañía con el candidato a fármaco ProTrans, que ha sido desarrollado para la diabetes tipo 1 y las enfermedades autoinmunes e inflamatorias. ProTrans-1. Un estudio de fase 1 de escalada de dosis completado en 2019 en nueve pacientes con diabetes de tipo 1 demostró a) una buena seguridad y b) una eficacia dependiente de la dosis en cuanto a la conservación de la producción endógena de insulina un año después del tratamiento.

ProTrans-2. Un estudio de fase 2 controlado con placebo realizado desde 2020 en 15 pacientes con diabetes de tipo 1 demostró una eficacia significativa del tratamiento (p < 0,05), en el que los pacientes tratados con ProTrans mantuvieron el 90% de su producción endógena de insulina un año después del tratamiento, frente al 53% del grupo de placebo. El ProTrans-Repeat es un estudio de seguimiento abierto en los pacientes que participaron en el ProTrans-1 mencionado anteriormente. Los nueve pacientes fueron tratados, tras el primer tratamiento, con una dosis adicional igual a la que habían recibido unos dos años antes en ProTrans-1. El 18 de octubre de este año, se presentó un análisis provisional tras el segundo tratamiento, que concluye que el tratamiento con la dosis más alta proporciona el mejor efecto a largo plazo en cuanto a la conservación de la producción propia de insulina.

Por término medio, las tres cohortes conservaron, con dosis bajas, medias y altas, el 41%, el 45% y el 81% de su capacidad de producción de insulina en el primer momento del tratamiento, después de unos 3,5-4 años. El efecto a largo plazo es objeto de seguimiento durante otros dos años. ProTrans-Obs (11 pacientes, en curso).

Seguimiento a largo plazo de los pacientes que participaron previamente en ProTrans-2. El estudio tiene una duración de 5 años y aquí se presentan los resultados provisionales a 3 años: " de los 14 pacientes que completaron ProTrans-2, 6 pacientes tratados con ProTrans y 5 con placebo aceptaron participar en el estudio de seguimiento n ProTrans-Obs tras la finalización del estudio, donde se les sigue durante otros 5 años. En el estudio se mide semestralmente la producción endógena de insulina de los pacientes y se ha realizado un seguimiento de 3 años. Los resultados de este análisis intermedio muestran un efecto del tratamiento estadísticamente significativo en todos los puntos temporales analizados (p < 0,05).

ProTrans-Young (66 pacientes, en curso) es un estudio de fase 1/2 en el que la primera parte es un estudio de seguridad abierto con 6 niños recién diagnosticados de diabetes de tipo 1. Todos los pacientes han sido tratados y se espera que un comité de seguridad recomiende la continuación con la segunda parte a principios de noviembre. La segunda parte del estudio es un estudio aleatorio, controlado con placebo y doble ciego con 30 pacientes de 12 a 21 años y 30 pacientes de 7 a 11 años.

Plan de investigación pediátrica, PIP. Se ha presentado un plan de desarrollo pediátrico al Comité de Expertos en Desarrollo de Medicamentos para el Tratamiento de Niños de la Agencia Europea del Medicamento. El plan describe el programa de ensayos clínicos hasta la comercialización y es un requisito para los estudios de fase 3.

La solicitud incluye ProTrans-3, un estudio pivotal de fase III que incluye tanto a adultos como a niños y que, en caso de resultado positivo, puede dar a ProTrans la aprobación para su comercialización. Protrans19+SE (9 pacientes, en curso). Estudio sueco de escalada de dosis (fase 1) con ProTrans para el tratamiento de pacientes adultos (no diabéticos de tipo 1), que sufrieron una neumonía grave como consecuencia de una infección por Sars-CoV-2.

Protrans19+CA (48 pacientes, en curso). Estudio canadiense aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego (fase 2) para el tratamiento de pacientes adultos (no diabéticos), que sufrieron una neumonía grave como consecuencia de la infección por Sars-CoV-2.