Novartis AG ha anunciado los resultados del seguimiento a largo plazo a cinco años del ensayo clínico pivotal ELIANA de Kymriah (tisagenlecleucel), la primera terapia celular CAR-T aprobada, en niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en recaída o refractaria (r/r). Para los 79 pacientes tratados con Kymriah en este estudio, la tasa de supervivencia global (SG) a cinco años fue del 55% (IC del 95%, 43-66) y la supervivencia libre de acontecimientos (SLE) a cinco años fue del 42% (IC del 95%, 29-54). Estos resultados demuestran el potencial curativo de Kymriah, la única terapia con células CAR-T disponible para estos pacientes que anteriormente tenían opciones de tratamiento limitadas.

Estos datos se presentaron en forma de ponencia oral durante el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA) de 2022. Este seguimiento a largo plazo de ELIANA demostró el potencial de Kymriah para transformar el tratamiento del cáncer en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r, mejorando significativamente los resultados con respuestas duraderas y un perfil de seguridad consistente en esta población de pacientes: El 82% de los pacientes experimentó una remisión (ya sea una remisión completa [RC] o una RC con recuperación hematológica incompleta en los tres meses siguientes a la infusión) (IC del 95%, 72-90); Para los pacientes en remisión, la tasa de supervivencia libre de recaídas (SSR) a los cinco años fue del 49% (IC del 95%, 34-62) y no se alcanzó la mediana de SSR; No se notificaron acontecimientos adversos nuevos o inesperados durante el seguimiento a largo plazo. Otras actualizaciones del programa CAR-T de Novartis presentadas en el Congreso de la EHA de 2022 incluyen nuevos datos de más pacientes y un seguimiento más prolongado de los primeros ensayos de escalada de dosis en humanos con YTB323 en adultos con linfoma difuso de células B grandes r/r y PHE885 en adultos con mieloma múltiple r/r, las primeras terapias con células CAR-T de Novartis desarrolladas con la plataforma T-Charge de Novartis.