Ocuphire Pharma, Inc. ha anunciado el resultado satisfactorio de una reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), que respalda el avance de APX3330 oral para el tratamiento de la retinopatía diabética (RD) a estudios de fase 3 basados en el ensayo de fase 2 ZETA-1 recientemente finalizado. Los resultados del ZETA-1 de fase 2 demuestran que el APX3330 oral tiene el potencial de ralentizar o prevenir la progresión clínicamente significativa de la retinopatía diabética, medida por el porcentaje de sujetos con un empeoramiento = 3 escalones en una escala binocular de gravedad de la retinopatía diabética (DRSS), que será el criterio de valoración principal de fase 3. Según lo recomendado por la FDA, Ocuphire tiene previsto presentar una Evaluación de Protocolo Especial para acordar el protocolo de ensayo clínico y el plan de análisis estadístico para los ensayos de fase 3 y compartirá los detalles específicos sobre los parámetros de diseño del estudio y el calendario previsto una vez acordado con la FDA.

La reunión del EOP2 estuvo respaldada por los resultados del ensayo de fase 2 ZETA- 1, finalizado previamente. Con un novedoso mecanismo de acción dual, el APX3330 bloquea las vías descendentes reguladas por el Ref-1, que implican la angiogénesis (VEGF) y la inflamación (NFkB) para disminuir la activación anormal tanto de la angiogénesis como de las vías inflamatorias que están implicadas en varias enfermedades oculares, como la RD, el EMD y la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). El APX3330 ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en 12 ensayos clínicos realizados en sujetos sanos, con hepatitis, cáncer y diabetes.