OliX Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados positivos de un estudio de fase 1 que evalúa la seguridad y tolerabilidad de OLX10212 para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La DMAE es la causa más común de ceguera en el mundo industrializado, que afecta a más de 170 millones de personas en todo el mundo, y los tratamientos actualmente disponibles son a menudo insuficientes para mejorar la DMAE existente o mitigar la progresión de la enfermedad. El desarrollo de pequeños ARN de interferencia (siARN), como el OLX10212, que mostró eficacia en modelos no clínicos para las dos formas principales de DMAE, la neovascular y la seca, permite dirigirse a vías que se cree que desempeñan un papel crítico en el desarrollo de la DMAE y, por tanto, presentan un enfoque novedoso para el tratamiento de esta población de pacientes.

Este estudio de fase 1 es un estudio multicéntrico, de dosis única y dosis escalonada para evaluar la seguridad y tolerabilidad del OLX10212 en pacientes con DMAE neovascular. Los criterios de valoración primarios de este estudio fueron las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad asociadas a cada inyección intravítrea de OLX10212. La seguridad y la tolerabilidad se evaluaron sobre la base de una combinación de evaluaciones oftalmológicas y sistémicas durante 2 semanas durante el período de evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT), seguidas de 22 semanas adicionales de seguimiento clínico, para una duración total de 24 semanas.

Las evaluaciones preliminares de la eficacia incluyeron los cambios de la agudeza visual mejor corregida (AVMC) con respecto al valor basal durante el seguimiento. En este estudio, se administró OLX10212 a niveles de dosis entre 100µg/ojo/50µL y 950µg/ojo/50µL mediante una única inyección intravítrea. Quince pacientes con DMAE recibieron el tratamiento.

Ni durante el periodo DLT ni durante el periodo de seguimiento hasta 24 semanas después de la inyección se observaron efectos adversos relacionados con OLX10212. En concreto, no se observaron signos de inflamación ni cambios de la homeostasis intraocular en todos los pacientes. Además, no se observaron efectos sistémicos.

Los efectos adversos oftálmicos esporádicos fueron transitorios, leves y relacionados con el procedimiento de administración de la dosis, como era de esperar para las inyecciones intravítreas. Es importante destacar que este estudio identificó los niveles de dosis adecuados para las evaluaciones de las pruebas de eficacia en futuros ensayos clínicos. En conjunto, en este primer estudio en humanos en pacientes con DMAE se cumplieron los objetivos del estudio.

Las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad, junto con la mejora preliminar de la BCVA de OLX10212 animan a seguir desarrollando OLX10212 para la DMAE.