Per Perseus Proteomics Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente con PPMX-T003 en el ensayo clínico de fase I/II dirigido por investigadores para la leucemia agresiva de células NK (ANKL). Este ensayo clínico se ha preparado y realizado bajo el apoyo de la AMED desde abril de 2022 tras ser adoptado como Proyecto de Apoyo al Descubrimiento de Fármacos del Programa de Apoyo a los Medicamentos Huérfanos antes de la Designación. Su finalidad es evaluar la seguridad y la tolerabilidad en la administración de PPMX-T003 a pacientes con ANKL, así como la eficacia y la farmacocinética.

El ANKL es una neoplasia hematológica refractaria poco frecuente, por lo que es necesario establecer cuanto antes un tratamiento estándar eficaz. El PPMX-T003 es un anticuerpo dirigido al receptor 1 de la transferrina (TfR1) que está relacionado con la entrada de hierro en las células. El TfR1 está altamente expresado en las células hematopoyéticas que requieren mucho más hierro que las células habituales, así como en las células cancerosas.

Cuando el PPMX-T003 se une al TfR1, se espera que inhiba la proliferación de las células cancerosas mediante la inhibición de la captación de hierro en las células cancerosas. La empresa también ha estado realizando el ensayo clínico de fase I del PPMX-T003 para la policitemia vera, en la que los glóbulos rojos aumentan a un nivel anormal.