Phathom Prmaceuticals, Inc. ha anunciado resultados iniciales positivos de PHALCON-NERD-301, un estudio de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad de vonoprazan para el tratamiento diario de adultos con enfermedad por reflujo gastroesofágico sintomática no erosiva. El vonoprazan es un bloqueante ácido competitivo con potasio, primero en su clase, en fase de investigación, perteneciente a una nueva clase de medicamentos que bloquean la secreción de ácido en el estómago. Los resultados completos del estudio se esperan para finales de este año.

Los resultados principales del periodo de cuatro semanas, doble ciego y controlado con placebo, mostraron que ambas dosis de vonoprazan 10 mg y 20 mg cumplieron el criterio de valoración principal y demostraron un porcentaje significativamente mayor de días sin acidez de estómago durante 24 horas frente al placebo. La mediana del porcentaje de días sin ardor de estómago durante 24 horas fue del 48,3%, 46,7% y 17,0% para vonoprazan 10 mg, vonoprazan 20 mg y placebo, respectivamente. Se calcula que hay más de 65 millones de individuos con ERGE en EE.UU., y se estima que el 70% de esta población padece ERNE.

El criterio de valoración primario del estudio PHALCON-NERD-301 de fase 3 doble ciego evaluó la eficacia de vonoprazan 10 mg y 20 mg como tratamiento de dosis diaria, en comparación con placebo, en el alivio de la acidez estomacal durante cuatro semanas en participantes con ERGE sintomática. El ensayo también incluye un periodo ciego de ampliación a largo plazo de 20 semanas, actualmente en curso, para evaluar más a fondo la seguridad y eficacia de ambas dosis de vonoprazan tras seis meses de uso continuado. Un total de 776 pacientes con ERNE sintomática fueron inscritos y aleatorizados en el ensayo multicéntrico estadounidense.

Se espera que los resultados completos del ensayo se presenten a finales de 2023. En general, el vonoprazan se toleró bien en la fase inicial de cuatro semanas, doble ciego y controlada con placebo, del ensayo. Los acontecimientos adversos globales de todos los brazos de vonoprazan fueron comparables a los del placebo y coherentes con lo comunicado en estudios anteriores.

El acontecimiento adverso notificado con más frecuencia fueron las náuseas, sin que se notificaran otros acontecimientos por encima del 3,0% en ninguno de los brazos de dosis de vonoprazan. Los datos completos de seguridad del estudio estarán disponibles tras la finalización del período de extensión a largo plazo de 20 semanas.