Praxis Precision Medicines, Inc. anunció que la Agencia Médica Europea (EMA) ha concedido su designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) para el elsunersen (PRAX-222) para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica y del desarrollo (DEE) con ganancia de función SCN2A (GoF). La designación PRIME de la EMA proporciona un mayor apoyo al desarrollo de medicamentos prioritarios que abordan una necesidad no cubierta y se concedió basándose en los datos de la Parte 1 del estudio EMBRAVE que mostraron una reducción de las crisis y una mejora de los días sin crisis, así como en datos preclínicos. La designación PRIME proporciona un apoyo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos prometedores que puedan ofrecer una ventaja terapéutica importante sobre los tratamientos existentes o un beneficio para los pacientes sin opciones de tratamiento.

Estos medicamentos son considerados prioritarios por la EMA, cuyo objetivo es optimizar los planes de desarrollo y acelerar las evaluaciones para que los medicamentos que abordan importantes necesidades médicas no cubiertas puedan llegar antes a los pacientes.