Praxis Precision Medicines, Inc. proporcionó una actualización sobre su estudio de fase 2a de prueba de concepto que evalúa PRAX-628 en pacientes epilépticos con PPR. Los estudios PPR miden las firmas del electroencefalograma (EEG) tras la estimulación fótica intermitente y se utilizan como indicador de la eficacia anticonvulsiva. Acerca del estudio PPR de fase 2a: Las firmas del EEG de los pacientes se evaluaron en puntos de medición definidos durante un periodo de 24 horas tras recibir placebo o PRAX-628, y los resultados se compararon con los del inicio.

Los pacientes debían haber demostrado PPR durante el cribado y la línea de base para ser evaluables. Un total de seis pacientes se situaron en la línea de base en la cohorte de 15 mg, de los cuales cinco fueron evaluables. Un paciente de la cohorte de 15 mg no presentó una PPR adecuada en la línea de base para ser evaluado.

Se baselinizaron cuatro pacientes en la cohorte de 45 mg, de los cuales tres fueron evaluables. Un paciente de la cohorte de 45 mg no fue evaluable por falta de elegibilidad. Tres pacientes de la cohorte de 15 mg participaron en la cohorte de 45 mg tras un periodo de lavado de >100 días.

Tres pacientes tomaban medicación anticonvulsiva de fondo. Evaluación de la respuesta: Completa: Reducción a cero en el número de eventos de PPR generalizada en cualquier periodo de evaluación frente al inicio.

Parcial: Reducción, distinta de cero, del número de episodios de PPR generalizada en cualquier periodo de evaluación en comparación con el valor inicial. Se recogieron muestras de seguridad y PK durante todo el período de observación.

PRAX-628 para la epilepsia focal: El estudio de fase 2a se basa en los resultados positivos de los estudios en animales y del estudio de fase 1 de escalada de dosis en voluntarios sanos. El PRAX-628 demostró una eficacia preclínica sin precedentes en el modelo de crisis de electroshock máximo (EME). En general, el PRAX-628 se toleró bien a todas las dosis probadas en el estudio de fase 1.

Los datos farmacocinéticos del estudio de fase 1 demostraron una exposición dependiente de la dosis que respalda la dosificación una vez al día sin titulación para alcanzar niveles de concentración del fármaco potencialmente eficaces desde el punto de vista terapéutico. El análisis posterior de los pacientes del estudio de fase 1 mediante datos cuantitativos del EEG mostró un efecto farmacodinámico en todos los niveles de dosis y fue significativamente diferente del placebo.