Precigen, Inc. ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano al primer medicamento en investigación de la compañía, el PRGN-2012, para el tratamiento de la papilomatosis respiratoria recurrente (PRR). La PRGN-2012 es una enfermedad neoplásica rara, difícil de tratar y a veces mortal de las vías respiratorias superiores e inferiores causada por el virus del papiloma humano de tipo 6 (VPH 6) o de tipo 11 (VPH 11). El PRGN-2012 recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y Precigen fue la primera empresa en recibir la designación de terapia innovadora y una vía de aprobación acelerada por parte de la FDA para un tratamiento de la PRR.

La PRGN-2012 es una vacuna terapéutica innovadora con un diseño de antígeno optimizado que utiliza la tecnología de adenovectores gorila, parte de la plataforma AdenoVersetm patentada por Precigen, para provocar respuestas inmunitarias dirigidas contra las células infectadas por el VPH 6 o el VPH 11. Los adenovectores gorila presentan numerosas ventajas, como la posibilidad de administración repetida, la incapacidad de replicarse in vivo y la capacidad de suministrar una gran carga genética. La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) la concede la CE basándose en un dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Se trata de medicamentos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones gravemente debilitantes o potencialmente mortales que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE). La designación de medicamento huérfano permite a las empresas ciertos incentivos reglamentarios, financieros y comerciales para desarrollar medicamentos para enfermedades raras en las que no existen opciones terapéuticas satisfactorias. El PRGN-2012 se está investigando actualmente en un estudio pivotal de fase 1/2 de un solo brazo en pacientes adultos con PRR en Estados Unidos (identificador del ensayo clínico: NCT04724980).

Se prevé una presentación de datos de fase 2 en el segundo trimestre de 2024 y la presentación prevista de una solicitud de licencia biológica (BLA) en virtud de una vía de aprobación acelerada ante la FDA en el segundo semestre de 2024. Están en marcha los preparativos de preparación comercial para un posible lanzamiento en Estados Unidos en 2025.