Precigen, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha acordado que el estudio en curso de fase 1/2 de un solo brazo (NCT04724980) de la inmunoterapia en investigación PRGN-2012 AdenoVerse(TM), la primera de su clase, para el tratamiento de la papilomatosis respiratoria recurrente (PRR) servirá como pivotal a efectos de presentar una solicitud de aprobación acelerada para obtener la licencia. La FDA también confirmó que no será necesario ningún ensayo adicional aleatorizado y controlado con placebo para respaldar la presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA). Basándose en las directrices de la FDA, la empresa tiene previsto iniciar un estudio de confirmación antes de presentar la BLA.

La FDA ha confirmado que el criterio de valoración primario actual del estudio de fase 1/2 en curso, que es la tasa de respuesta completa (porcentaje de pacientes sin intervenciones quirúrgicas durante los 12 meses siguientes al tratamiento con PRGN-2012), junto con un marcador inmunológico sustitutivo que demuestre una inducción de respuestas de células T específicas del VPH tras el tratamiento con PRGN- 2012, es aceptable para la solicitud de aprobación acelerada. PRGN-2012 es una vacuna terapéutica innovadora con un diseño de antígeno optimizado que utiliza la tecnología de adenovectores gorila de Precigen, parte de la plataforma AdenoVerse propiedad de Precigen, para provocar respuestas inmunitarias dirigidas contra las células infectadas por el VPH 6 o el VPH 11. Los adenovectores gorila presentan numerosas ventajas, como la posibilidad de administración repetida, la incapacidad de replicarse in vivo, lo que puede mejorar la seguridad, y la capacidad de suministrar una gran carga genética.

La FDA concedió al PRGN-2012 la designación de terapia innovadora y de medicamento huérfano para el tratamiento de la PRR. Los datos de la fase 1 del estudio mostraron que el 50% de los pacientes adultos con PRR (que se habían sometido a >=3 cirugías para tratar la enfermedad en el año anterior al tratamiento) estaban "libres de cirugía" (respuesta completa) tras el tratamiento con PRGN-2012 durante los 12 meses de seguimiento. Todos los pacientes con respuesta completa continúan libres de cirugía con un seguimiento mínimo de 18 meses tras el tratamiento.

Precigen ha completado la inscripción y la dosificación en la parte de fase 2 del estudio (N=23) con lo que el número total de pacientes inscritos asciende a 35 a la dosis recomendada de fase 2. El seguimiento de los pacientes está actualmente en curso y se prevé que la recopilación de datos concluya en el segundo trimestre de 2024.