Precision BioSciences, Inc. anunció que la compañía ha recibido retroalimentación regulatoria pre-IND de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y de agencias ex-estadounidenses. La recepción de esta retroalimentación reguladora proporciona alineación y claridad sobre los planes preclínicos finales IND/CTA de Precision y la estrategia clínica para PBGENE-HBV antes de avanzar a los estudios clínicos de fase 1. La reunión pre-IND con la FDA proporcionó retroalimentación sobre el diseño general para el primer estudio clínico en humanos propuesto, así como retroalimentación sobre las evaluaciones de toxicología y especificidad.

Esta interacción se basa en el compromiso y la alineación logrados a través del asesoramiento científico temprano durante la reunión INTERACT de la FDA en julio de 2023. Se han celebrado consultas similares y productivas con los organismos reguladores de otros países. Colectivamente, la retroalimentación y la alineación general obtenida de múltiples autoridades reguladoras valida el camino de Precision hacia una presentación IND y/o CTA planificada para PBGENE-HBV en 2024.

Precision se ha comprometido a hacer avanzar rápidamente el PBGENE-HBV hacia un estudio clínico global de fase 1 y actualmente está ampliando los esfuerzos de selección de emplazamientos con centros especializados centrados en el tratamiento de la hepatitis B crónica en varios países. Simultáneamente, se está procediendo a la fabricación para suministrar el fármaco para todas las actividades no clínicas y clínicas previstas. La hepatitis B es una de las principales causas de morbilidad en EE.UU. y de muerte en todo el mundo, sin que actualmente existan opciones curativas para los pacientes.

En 2019, a pesar de la disponibilidad de terapias antivirales aprobadas, se estimaba que unos 300 millones de personas en todo el mundo y más de un millón en EE.UU. padecían una infección crónica por hepatitis B. Se calcula que entre el 15% y el 40% de los pacientes con infecciones por el VHB pueden desarrollar complicaciones, como cirrosis, insuficiencia hepática o cáncer de hígado (carcinoma hepatocelular), que son la causa de la mayoría de las muertes relacionadas con el VHB. La infección crónica por hepatitis B se debe principalmente a la persistencia del ADNcc del VHB y a la integración del ADN del VHB en el genoma humano en las células hepáticas, la principal fuente de HBsAg en la fase avanzada de la enfermedad.

Los tratamientos actuales para los pacientes con infección por el VHB incluyen agentes que producen una supresión viral a largo plazo, indicada por la reducción del ADN circulante del VHB, pero estas terapias no erradican el ADNcc del VHB, rara vez conducen a la curación funcional y requieren una administración de por vida. PBGENE-HBV es un enfoque terapéutico novedoso y altamente específico para tratar a los pacientes con infección crónica por el VHB. Está diseñado para eliminar directamente el ADNccc e inactivar el ADN del VHB integrado con una alta especificidad, lo que da como resultado un ADNccc degradado y una reducción del HBsAg.