Prestige Biopharma Limited ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. ha aprobado el ensayo clínico de fase 1/2a de su primer anticuerpo monoclonal anti-PAUF, PBP1510 (INN: Ulenistamab), para el tratamiento del cáncer de páncreas. El ensayo clínico se llevará a cabo en pacientes con cáncer de páncreas avanzado/metastásico en el Hospital General de Massachusetts y en el Centro Médico Ronald Reagan de la UCLA por investigadores principales (IP) formados por las principales autoridades de la Facultad de Medicina de Harvard y de la Facultad de Medicina de la UCLA. El estudio pretende identificar una dosis óptima de PBP1510 en combinación con gemcitabina mediante un estudio de fase 1 y continuar en la fase 2a para investigar la eficacia clínica.

El cáncer de páncreas es una neoplasia altamente agresiva que contribuye a una elevada morbilidad y mortalidad, con una tasa de supervivencia global en EE.UU. de alrededor del 11%) a los cinco años. Actualmente, las únicas opciones curativas son la resección quirúrgica en combinación con la quimioterapia adyuvante. Sin embargo, sólo entre el 10 y el 15%) de los pacientes son candidatos, ya que el diagnóstico se produce en estadios avanzados o metastásicos que son inoperables quirúrgicamente.

La eficacia limitada de las modalidades de tratamiento y la rápida progresión del cáncer de páncreas pueden explicarse en parte por el factor regulado por el adenocarcinoma pancreático (PAUF) que se encuentra en la mayoría de los pacientes con cáncer de páncreas. El PAUF desempeña un papel importante en la progresión de la enfermedad, pero actualmente no existe ninguna terapia molecular dirigida contra el PAUF. Se prevé que el anticuerpo anti-PAUF PBP1510 de Prestige BioPharma proporcione un beneficio significativo a todos los pacientes afectados por el cáncer de páncreas PAUF-positivo.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y el MFDS coreano concedieron la designación de medicamento huérfano (ODD) a PBP1510 en 2020. La ODD se concede a los medicamentos en investigación destinados al tratamiento seguro y eficaz de enfermedades raras con una necesidad médica insatisfecha que afectan a pocos individuos pero causan gran sufrimiento. Esta designación proporciona ciertos beneficios e incentivos, entre los que se incluyen la asistencia en los protocolos clínicos, procedimientos de evaluación diferenciados para las evaluaciones de tecnología sanitaria en determinados países y, en caso de ser aprobado, la exclusividad de comercialización en la UE durante 10 años y en EE.UU. durante 7 años.