La Coalición del Síndrome de Usher ha estado trabajando para crear su registro internacional "USH Trust" en previsión de que llegue el día en que los investigadores lancen un ensayo clínico en la fase final para la comunidad del síndrome de Usher. Ese momento ha llegado. La Coalición se complace en asociarse con ProQR para ayudar a reclutar a más de 200 participantes en todo el mundo para este estudio. Los ensayos clínicos Sirius y Celeste tienen como objetivo determinar si la terapia de ARN en investigación QR-421a es eficaz para detener la pérdida de visión y es segura para las personas con retinosis pigmentaria y síndrome de Usher debido a mutaciones en el exón 13 del gen USH2A. Estos ensayos clínicos de fase 2/3 se han planificado tras los resultados positivos de un ensayo clínico de fase 1/2 denominado Stellar. Puede encontrar más información sobre Stellar aquí: www.proqr.com/community-stories-and-news/positive-results-achieved-in-our-ongoing-usher-syndrome-and-retinitis-pigmentosa-research. ProQR y el Usher. El objetivo de la Coalición del Síndrome de Usher es conectar a la comunidad global de Usher: entre sí, con información y recursos, y con las empresas e investigadores que trabajan en los tratamientos. La Coalición es la única organización en el mundo que trabaja para encontrar y apoyar a todas las personas que viven con el síndrome de Usher, de todas las edades y todos los tipos de USH. Actualmente, la Coalición mantiene contacto con la comunidad de Usher en 71 países y en los 50 estados de EE.UU. a través de servicios como el registro de USH Trust de la empresa, el programa de embajadores de USH de la empresa, el grupo de correo electrónico privado USH Blue Book de la empresa, las conferencias anuales USH Connections de la empresa, etc. El síndrome de Usher es la causa genética más común de sordera y ceguera combinadas. Al asociarse, ProQR y la Coalición tendrán como objetivo utilizar el USH Trust.