PTC Therapeutics, Inc. anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió un dictamen negativo tras el procedimiento de reexamen de la autorización condicional de comercialización de Translarna (ataluren). Según la normativa europea, la Comisión Europea dispone de 67 días para aprobar el dictamen. Translarna (ataluren), descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido.

Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de andar (pérdida de la deambulación) ya a los 10 años, seguida de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren la necesidad de ventilación asistida, y complicaciones cardiacas al final de la adolescencia y a los 20 años.