Homology Medicines presenta datos preclínicos que respaldan el régimen de inmunosupresión en los ensayos clínicos en curso sobre la fenilcetonuria y el síndrome de Hunter, y detalla la terapia génica MLD optimizada
22 de febrero 2023 a las 22:01
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Homology Medicines, Inc. anunció la presentación de datos preclínicos que respaldan el régimen de inmunosupresión profiláctica dirigida en el ensayo clínico en curso de edición génica pheEDIT en adultos con fenilcetonuria (PKU) y el ensayo de terapia génica juMPStart en adultos con síndrome de Hunter (MPS II). Homology también compartió detalles adicionales del candidato a terapia génica in vivo optimizado HMI-204 para la leucodistrofia metacromática (LDM) durante la 19ª Reunión Anual WORLDSymposium(TM).
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Q32 Bio Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica. La empresa se dedica a desarrollar terapias biológicas dirigidas a potentes reguladores de los sistemas inmunitarios innato y adaptativo para reequilibrar la inmunidad en enfermedades autoinmunes e inflamatorias. Sus programas principales, centrados en las vías del receptor IL-7 / TSLP y el sistema del complemento, abordan la desregulación inmunitaria para ayudar a los pacientes a recuperar el control de sus vidas. Su programa para la inmunidad adaptativa, bempikibart (ADX-914), es un anticuerpo anti-IL-7Ra totalmente humano que vuelve a regular la función inmunitaria adaptativa para el tratamiento de enfermedades autoinmunes. Se está evaluando en dos ensayos de fase II para el tratamiento de la dermatitis atópica y la alopecia areata. Su programa para la inmunidad innata, ADX-097, se basa en una plataforma que permite la regulación del sistema del complemento dirigida a los tejidos sin bloqueo sistémico a largo plazo. La empresa ha completado un primer estudio clínico en humanos de fase I de dosis ascendente del ADX-097 en voluntarios sanos.
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