Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha anunciado que ha recibido el visto bueno de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para implementar una serie de modificaciones de protocolo en sus dos ensayos clínicos en curso para QRX003, que se está desarrollando como tratamiento potencial para el síndrome de Netherton (SN). Ambos ensayos se están llevando a cabo en el marco de la Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) abierta de Quoin para QRX003. Como resultado de los datos clínicos iniciales positivos en múltiples criterios de valoración y de un sólido perfil de seguridad hasta la fecha, la empresa ha introducido una serie de modificaciones en el protocolo de ambos ensayos en curso.

La empresa cree que la aplicación de estas enmiendas al protocolo puede dar lugar a un conjunto de datos aún más sólidos y a una aprobación potencialmente más rápida con una etiqueta más amplia. El número de sujetos en el ensayo ciego ha aumentado de 18 a 30. Como resultado del perfil de seguridad positivo observado hasta la fecha, la dosis más baja del 2% se ha eliminado del ensayo en adelante.

Todos los sujetos recibirán ahora QRX003 al 4% o un vehículo placebo, y ambos se aplicarán dos veces al día en lugar del tratamiento actual de una vez al día. El número de sujetos en el ensayo abierto aumenta de 10 a 20, y la frecuencia de dosificación también será en adelante de dos veces al día. Todos los sujetos de este ensayo seguirán recibiendo terapia sistémica fuera de indicación durante toda la duración del tratamiento.

Todos los criterios de valoración clínicos actuales de ambos ensayos seguirán siendo los mismos y Quoin tiene previsto abrir centros clínicos adicionales para dar cabida de forma eficiente a este aumento del número de sujetos inscritos. El interés de los sujetos y de los investigadores clínicos sigue siendo muy alto y Quoin sigue siendo la única empresa que recluta activamente sujetos en ensayos clínicos de NS que se están llevando a cabo bajo un IND abierto.