Quoin Pharmaceuticals Ltd. anunció la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para reclutar sujetos adolescentes de 14 años o más en sus dos ensayos clínicos en curso para QRX003, que se está desarrollando como tratamiento potencial para el síndrome de Netherton (SN). Ambos ensayos se están llevando a cabo bajo la Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) abierta de Quoin para QRX003. Esta autorización de la FDA representa la primera vez que sujetos no adultos con síndrome de Netherton serán probados en estudios clínicos realizados bajo una IND abierta y, como tal, representa un paso adelante muy significativo e importante para los miembros de esta comunidad.

Resulta significativo que los adolescentes que reciben actualmente una terapia sistémica no indicada en la etiqueta podrán participar en el estudio abierto, mientras que los que no reciben dicha terapia podrán ser reclutados en el estudio ciego controlado con placebo. Esta importante característica no sólo amplía el grupo de sujetos elegibles, sino que también elimina la necesidad de que los padres o cuidadores tengan que tomar decisiones difíciles sobre los tratamientos que estos pacientes y seres queridos están recibiendo. La inclusión de esta población de pacientes en los estudios será, en opinión de la empresa, un componente crítico del desarrollo de un conjunto de datos sólido que podría dar lugar a la aprobación reglamentaria con una etiqueta amplia, ya que el QRX003 se está probando tanto como monoterapia como en combinación con tratamientos no indicados en la etiqueta.