Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se centra en descubrir y desarrollar fármacos dirigidos a los microARN para tratar enfermedades con importantes necesidades médicas no cubiertas. La empresa se centra en las enfermedades renales huérfanas en las que están implicados los impulsores genéticos de los microARN y existen claras necesidades médicas no cubiertas. Su producto candidato, el RGLS8429, un oligonucleótido antimiR de nueva generación dirigido al miR-17 para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), se encuentra en fase 1b de desarrollo clínico. Además de este programa, la empresa sigue avanzando y ampliando su cartera interna de descubrimientos para identificar posibles productos candidatos. Los microARN son moléculas de ácido ribonucleico (ARN) de origen natural que desempeñan un papel fundamental en la regulación de vías biológicas clave. La PQRAD es uno de los trastornos monogénicos humanos más comunes y una causa de enfermedad renal terminal.