Regulus Therapeutics Inc. anunció que ha completado la inscripción de la segunda cohorte de pacientes en el estudio MAD de fase 1b en curso de RGLS8429 para el tratamiento de la PQRAD. La Compañía espera comenzar la dosificación de la tercera cohorte tras la revisión de todos los datos de seguridad disponibles de la cohorte 2, prevista para octubre de 2023. Acerca de la PQRAD La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), causada por mutaciones en los genes PKD1 o PKD2, es uno de los trastornos monogénicos humanos más frecuentes y una de las principales causas de enfermedad renal terminal.

El RGLS8429 fue bien tolerado sin que se notificaran acontecimientos adversos graves y la exposición plasmática fue aproximadamente lineal en las cuatro dosis probadas y es similar a los datos PK del compuesto de primera generación. En abril de 2023, Regulus anunció la finalización de la inscripción para la primera cohorte de pacientes en el estudio MAD de fase 1b y, tras la revisión de todos los datos de seguridad disponibles, avanzó a la segunda cohorte en la que los pacientes recibirán 2 mg/kg de RGLS8429 o placebo cada dos semanas durante tres meses. La Compañía también completó recientemente el estudio de toxicidad crónica de 27 semanas del RGLS8429 en ratones.

No se observó toxicidad relacionada con el RGLS8429, incluidos efectos en el SNC, en ningún nivel de dosis hasta la dosis máxima de 300 mg/kg administrada en semanas alternas.