Regulus Therapeutics Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano al RGLS8429 para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD). La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concede el estatus de medicamento huérfano a los fármacos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y eficaces de enfermedades raras, o a las condiciones que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. El estatus de designación huérfana pretende facilitar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras y puede proporcionar varios beneficios a los desarrolladores de fármacos, incluyendo incentivos financieros, para apoyar el desarrollo clínico y el potencial de hasta siete años de exclusividad de mercado en los EE.UU. tras la aprobación reglamentaria. Acerca de la PQRAD La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), causada por mutaciones en los genes PKD1 o PKD2, es uno de los trastornos monogénicos humanos más comunes y una de las principales causas de enfermedad renal terminal. La enfermedad se caracteriza por el desarrollo de múltiples quistes llenos de líquido principalmente en los riñones y, en menor medida, en el hígado y otros órganos. La proliferación excesiva de células quísticas renales, una característica patológica central, acaba provocando una enfermedad renal terminal en aproximadamente el 50% de los pacientes con PQRAD antes de los 60 años. Sólo en Estados Unidos se diagnostican aproximadamente 160.000 individuos con la enfermedad, con una prevalencia global estimada de 4 a 7 millones. El RGLS8429 es un novedoso oligonucleótido de nueva generación para el tratamiento de la PQRAD diseñado para inhibir el miR-17 y dirigirse preferentemente al riñón. La administración del RGLS8429 ha mostrado datos sólidos en modelos preclínicos, donde se han demostrado claras mejoras en la función renal, el tamaño y otras medidas de la gravedad de la enfermedad, junto con un perfil farmacológico superior en los estudios preclínicos en comparación con el compuesto de primera generación de Regulus. Regulus está llevando a cabo actualmente un estudio de fase 1 de dosis única ascendente en voluntarios sanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética del RGLS8429.