Acer Therapeutics Inc. y su socio colaborador, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado OLPRUVATM (fenilbutirato sódico) para suspensión oral en EE.UU. para el tratamiento de ciertos pacientes con trastornos del ciclo de la urea (TCEU) que presentan deficiencias de carbamilfosfato sintetasa (CPS), ornitina transcarbamilasa (OTC) o ácido argininosuccínico sintetasa (AS). OLPRUVATM recibió la aprobación de la FDA en virtud de la sección 505(b)(2) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FDCA), una vía reglamentaria que permite a los solicitantes basarse, al menos en parte, en datos de terceros para su aprobación. En su solicitud de nuevo fármaco (NDA), Acer citó datos preclínicos y clínicos de seguridad y eficacia del fármaco listado de referencia (RLD), BUPHENYL® en polvo, que está aprobado como terapia coadyuvante en el tratamiento crónico de pacientes con UCD que presentan deficiencias de CPS, OTC o AS.

En su NDA, Acer también proporcionó datos adicionales que incluían estudios que evaluaban la biodisponibilidad y bioequivalencia de OLPRUVATM en comparación con BUPHENYL® polvo. Los datos de estos estudios, presentados en la Reunión Anual de la Sociedad de Trastornos Metabólicos Hereditarios (SIMD) en abril de 2022 y en la Conferencia Internacional de Dietistas Metabólicos Genéticos (GMDI) en mayo de 2022, mostraron que OLPRUVATM era bioequivalente a BUPHENYL® en polvo.