Rhythm Pharmaceuticals, Inc. Anuncia que la Comisión Europea amplía la autorización de comercialización de Imcivree(R) (Setmelanotide)
06 de septiembre 2022 a las 22:01
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha ampliado la autorización de comercialización de IMCIVREE(R) (setmelanotida) para incluir el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociados al síndrome de Bardet-Biedl (BBS), confirmado genéticamente, en pacientes adultos y pediátricos de 6 años o más. El BBS es una enfermedad genética rara que afecta a unas 2.500 personas en la Unión Europea (UE) y el Reino Unido (RU). Las personas que padecen el BBS pueden experimentar un hambre insaciable, también conocida como hiperfagia, y una obesidad severa que comienza en los primeros años de vida. Aproximadamente 1.500 pacientes han sido diagnosticados con SBB y están siendo atendidos en centros académicos de la UE y el Reino Unido. Según los términos del acuerdo de financiación con HealthCare Royalty Partners, anunciado el 16 de junio de 2022, Rhythm puede recibir una inversión adicional de 37,5 millones de dólares tras la autorización de comercialización de la CE para la setmelanotida para el BBS. Rhythm había recibido una cantidad de inversión inicial de 37,5 millones de dólares de HealthCare Royalty como resultado de la aprobación de la setmelanotida por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), y la compañía sigue siendo elegible para una cantidad de inversión adicional de 25 millones de dólares, que se pagaría tras la consecución de ciertos hitos de ventas acordados en 2023. Estado de revisión prioritaria concedido para la presentación de un nuevo medicamento para la setmelanotida en Canadá Rhythm también anunció que Health Canada ha concedido la revisión prioritaria para la presentación de un nuevo medicamento de Rhythm para la setmelanotida, indicada en pacientes adultos y pediátricos de 6 años o más con deficiencias en la vía MC4R debidas a enfermedades genéticas, para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre en casos de deficiencia de BBS o de pro-opiomelanocortina (POMC) bialélica, de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o de receptor de leptina (LEPR). La revisión prioritaria acorta el objetivo de revisión de las presentaciones de Health Canada a 180 días, en comparación con los 300 días de para la revisión no prioritaria. La revisión prioritaria puede concederse a las presentaciones de medicamentos en Canadá para una enfermedad o afección grave, potencialmente mortal o gravemente debilitante para la que existan pruebas sustanciales de eficacia clínica que demuestren que el medicamento proporciona un tratamiento, una prevención o un diagnóstico eficaces de una enfermedad o afección para la que no se comercializa actualmente ningún medicamento en Canadá, o un aumento significativo de la eficacia y/o una disminución significativa del riesgo, de manera que el perfil general de beneficio/riesgo mejore con respecto a las terapias, los preventivos o los agentes de diagnóstico existentes para una enfermedad o afección que no se controla adecuadamente con un medicamento comercializado en Canadá.
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en el avance de sus agonistas del receptor de melanocortina-4 (MC4R), incluido su activo principal, IMCIVREE, como medicamento de precisión diseñado para tratar la hiperfagia y la obesidad grave causadas por enfermedades raras de la vía MC4R. IMCIVREE está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos a partir de seis años con obesidad monogénica o sindrómica debida a la proopiomelanocortina (POMC), deficiencia de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o de receptor de leptina (LEPR), determinada por una prueba aprobada por la FDA que demuestre variantes en los genes POMC, PCSK1 o LEPR que se interpreten como patogénicas, probablemente patogénicas o de significado incierto (VUS); o síndrome de Bardet-Biedl (BBS). Está evaluando la setmelanotida en ensayos de fase II y III para el tratamiento de la obesidad debida a variantes en uno de los numerosos genes asociados a la vía MC4R.