Rhythm Pharmaceuticals, Inc. anunció que la compañía realizó tres presentaciones - una oral y dos pósters - en la Reunión Anual de la Sociedad Endocrina Pediátrica (PES) celebrada del 2 al 5 de mayo de 2024 en Chicago, IL. En la presentación oral, Rhythm mostró datos que se anunciaron previamente el 6 de diciembre de 2023, de su ensayo pediátrico de fase 3 de 52 semanas de duración en pacientes de entre 2 y menos de 6 años (N=12) con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) u obesidad debida a deficiencia de proopiomelanocortina (POMC) o del receptor de leptina (LEPR). El tratamiento con setmelanotida logró el objetivo primario con una reducción media del 3,04 en la puntuación IMC-Z (una medida de las desviaciones del índice de masa corporal respecto a lo que se considera normal) y una reducción media del 18,4% en el índice de masa corporal (IMC).

Rhythm sigue en vías de completar la presentación de una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) con el fin de obtener una ampliación de la etiqueta para tratar a pacientes pediátricos de entre 2 y menos de 6 años en las indicaciones aprobadas en el primer semestre de 2024.