Ascidian Therapeutics anunció un acuerdo de colaboración en investigación y licencia con Roche para el descubrimiento y desarrollo de terapias de edición de exones de ARN dirigidas a enfermedades neurológicas. La plataforma de edición de exones de ARN de Asscidian está diseñada para avanzar en las posibilidades terapéuticas de la medicina del ARN y tratar enfermedades no abordadas por las tecnologías actuales de edición de genes. La empresa diseña y desarrolla terapias de edición de exones de ARN que editan exones de ARN a escala kilobásica.

En virtud del acuerdo, Ascidian proporcionará a Roche derechos exclusivos y específicos sobre la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian para dianas neurológicas no reveladas. Ascidian llevará a cabo el descubrimiento y ciertas actividades preclínicas en colaboración con Roche, y Roche será responsable de ciertas actividades preclínicas, y del posterior desarrollo clínico, fabricación y comercialización. Ascidian recibirá un pago inicial de 42 millones de dólares y tiene derecho a recibir hasta 1.800 millones de dólares en pagos por hitos de investigación, clínicos y comerciales, así como royalties sobre las ventas comerciales en todo el mundo.

Según los términos del acuerdo, Ascidian es libre de desarrollar programas contra otras dianas neurológicas internamente o con otros colaboradores. La plataforma de Ascidian permite dirigirse a genes de gran tamaño y genes con una elevada varianza mutacional, manteniendo al mismo tiempo los patrones y niveles de expresión génica nativos. Al reescribir el ARN, la tecnología de edición de exones de Ascidian está diseñada para proporcionar la durabilidad de la terapia génica, al tiempo que reduce drásticamente los riesgos asociados a la edición directa del ADN y la sustitución génica.