Sangamo Therapeutics, Inc. anunció que la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) ha aceptado ocho resúmenes de Sangamo para su presentación en la 25ª Reunión Anual de la ASGCT que se celebrará del 16 al 19 de mayo de 2022, en persona en Washington, D.C. y en formato virtual. Las presentaciones se centrarán en la progresión de los programas preclínicos de Sangamo que surgen de su plataforma de ingeniería genómica. Los datos que se presentarán en la Reunión Anual de la ASGCT incluyen una presentación oral de un estudio que analiza la innovadora plataforma de cápsides de virus adeno-asociados (AAV) de Sangamo, modificada genéticamente, para su administración en el sistema nervioso central (SNC) tras la administración de líquido cefalorraquídeo.

Con la protección de la barrera hematoencefálica, la administración actual de genes al SNC sigue siendo un obstáculo. Las cápsides de AAV de Sangamo están diseñadas para superar esa barrera, proporcionando un amplio acceso al SNC y minimizando la exposición a los anticuerpos anti-AAV preexistentes del paciente. Otra presentación de la cápside de AAV de Sangamo describirá la administración en el SNC por vía intravenosa.

Otras presentaciones en la Reunión Anual de la ASGCT mostrarán cómo Sangamo está avanzando en los esfuerzos de desarrollo de su plataforma patentada de dedos de zinc, incluyendo su programa de edición de bases de alta eficiencia en células humanas y su uso de factores de transcripción de dedos de zinc para la ingeniería múltiple de células CAR-T sin impartir cambios en el código genético. Sangamo también presentará datos de su plataforma de terapia celular CAR-Treg, incluyendo la descripción de los avances en la ingeniería alogénica preclínica de Treg.