Sarepta Therapeutics, Inc. anunció los resultados principales de la Parte 2 del Estudio SRP-9001-102 (Estudio 102), un ensayo clínico en curso, aleatorio, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de una dosis única de SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogénico) en 41 pacientes con distrofia muscular de Duchenne, 21 de los cuales estaban en la cohorte cruzada de placebo. El SRP-9001 es una terapia de transferencia de genes en investigación destinada a entregar su gen codificador de micro-distrofina al tejido muscular para la producción dirigida de la proteína micro-distrofina. Los participantes tratados con SRP-9001 del grupo cruzado con placebo (n=20, de 5-8 años de edad en el momento de la dosificación de SRP-9001) obtuvieron una puntuación estadísticamente significativa de 2.0 puntos más alta en la media de la Evaluación Ambulatoria North Star a las 48 semanas en comparación con los controles externos ponderados por propensión (valor p=0.0009). Las puntuaciones medias de la NSAA de estos participantes de la Parte 2 mejoraron en 1,3 puntos desde el inicio para el grupo tratado con SRP-9001 y las puntuaciones de la NSAA en el grupo de control externo (n=103) disminuyeron en 0,7 puntos desde el inicio. Los resultados adicionales se compartirán en un futuro congreso médico. El estudio 102 sigue en curso y todos los participantes siguen siendo controlados en cuanto a su seguridad, además de las evaluaciones a largo plazo de los resultados funcionales.